UNIV 基因治疗 52 基因A异常 基因B异常疾病单基因缺陷或异常→疾病 基因治疗 大多数疾病与基因之间的关系尚不明确,存在大量未被发 现的新基因和信号网络,限制了基因治疗的应用。 基因治疗目前只适用于少数致病机制或治疗方案非常明确 的疾病,如单基因遗传病,肿瘤等。8 基因治疗 • 大多数疾病与基因之间的关系尚不明确，存在大量未被发 现的新基因和信号网络，限制了基因治疗的应用。 • 基因治疗目前只适用于少数致病机制或治疗方案非常明确 的疾病，如单基因遗传病，肿瘤等。 单基因缺陷或异常 疾病 基因治疗 疾病 基因A异常 基因B异常 基因C异常 … ?