2.基因置换/基因替代( gene rep l acement) 将特定的目的基因导入特定的细胞,通过 同源重组或基因打靶技术,将正常基因定点整合 到靶细胞基因组内,以原位替换原有的缺陷基因。 不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精确 的原位修复,是最理想的治疗方式 1212 2.基因置换/基因替代(gene replacement) 将特定的目的基因导入特定的细胞，通过 同源重组或基因打靶技术，将正常基因定点整合 到靶细胞基因组内,以原位替换原有的缺陷基因。 不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精确 的原位修复，是最理想的治疗方式