1、直接疗法:纠正突变基因 也就是在原位修复缺陷的基因,以达到 治疗目的。这种方法上较理想的基因治疗 策略,由于存在某些问题,目前正在努力 之中。(未实现) 2、间接疗法:以正常基因替代致病基因。 导入外源正常基因,代替有缺陷的基因 对靶细胞而言,没有去除或修复有缺陷的 基因。 二者均是用DNA重组技术设法修复患者 细胞中有缺陷的基因,使细胞恢复正常功 能而达到治疗遗传病的目的。2 1、直接疗法：纠正突变基因 也就是在原位修复缺陷的基因，以达到 治疗目的。这种方法上较理想的基因治疗 策略，由于存在某些问题，目前正在努力 之中。（未实现） 2、间接疗法：以正常基因替代致病基因。 导入外源正常基因，代替有缺陷的基因。 对靶细胞而言，没有去除或修复有缺陷的 基因。 二者均是用DNA重组技术设法修复患者 细胞中有缺陷的基因，使细胞恢复正常功 能而达到治疗遗传病的目的