基因治疗( gene therapy) is a medica intervention based on modificat ion of genetic materials in iving cells 是指通过活细胞基因水平的操纵,即修复突变基因,或在 特定靶细胞中表达该细胞本来不表达的基因,或采用特定 方式关闭、抑制异常表达基因,或重建正常的基因表达调 控体系等方法,以达到治疗或预防疾病的目的的治疗方法。6 • 基因治疗（gene therapy） is a medical intervention based on modification of genetic materials in living cells. • 是指通过活细胞基因水平的操纵，即修复突变基因，或在 特定靶细胞中表达该细胞本来不表达的基因，或采用特定 方式关闭、抑制异常表达基因，或重建正常的基因表达调 控体系等方法，以达到治疗或预防疾病的目的的治疗方法