1. 基因修正(gene correction) 指将致病基因的突变碱基加以纠正,而保留正常部 2. 基因替代(gene replacement) 指通过同源重组(基因打靶)技术,将正常基因定 点整合到靶细胞基因组内,以原位替换致病基因。 不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精 确的原位修复,是最理想的治疗方式。 1. 基因修正(gene correction) 指将致病基因的突变碱基加以纠正,而保留正常部 分。 2. 基因替代(gene replacement) 指通过同源重组(基因打靶)技术,将正常基因定 点整合到靶细胞基因组内,以原位替换致病基因。 ❖ 不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精 确的原位修复,是最理想的治疗方式