1. 基因修正（gene correction) 指将致病基因的突变碱基加以纠正，而保留正常部 2. 基因替代(gene replacement) 指通过同源重组（基因打靶）技术，将正常基因定 点整合到靶细胞基因组内，以原位替换致病基因。 不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精 确的原位修复，是最理想的治疗方式。 1. 基因修正（gene correction） 指将致病基因的突变碱基加以纠正，而保留正常部 分。 2. 基因替代（gene replacement） 指通过同源重组（基因打靶）技术，将正常基因定 点整合到靶细胞基因组内，以原位替换致病基因。 ❖ 不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精 确的原位修复，是最理想的治疗方式