生物技术概论 三、拓展讨论 1.生物技术在制药业中的应用前景。 [思路提示]可从下面三个方面（可自由扩展）进行讨论： (1)生物技术药物在全球药品销售额中所占比例逐年攀升： (2)生物技术在基因工程制药（基因工程药品开发、利用基因工程技术改造传统的制 药工业和利用转基因动、植物生产蛋白质类药物)、细胞工程制药（单克隆抗体、动物细胞 培养和核移植技术)、酶工程制药（固相酶或固定化细胞技术等）及发酵工程制药（菌株改 造等)几个方面的前景： (3)生物技术在疫苗生产中的应用前景（基因工程亚单位疫苗、抗独特型抗体疫苗、 合成肽疫苗、DNA疫苗、转基因植物疫苗)。 2.基因治疗的前景及可能存在的伦理问题。 [思路提示]可从以下几个方面（可自由扩展）进行讨论： (1)遗传疾病目前主要靠预防，治疗上只能针对症状采取有限的措施以控制疾病的发 展，如苯丙酮尿症的发病机制是苯丙氨酸羟化酶缺陷，使得苯丙氨酸和苯丙酮酸在体内堆积 影响神经系统发育，导致患儿智力低下、惊厥等。如果在患儿发育早期开始着手防治，给婴 儿服用低苯丙氨酸配方奶粉，并在儿童期给患儿低苯丙氨酸饮食，则患儿可正常生长发育。 (2)基因治疗对部分单基因遗传疾病有较好的疗效。如严重复合型免疫缺陷疾病 (SCID)是由于腺苷酸脱氨酶基因(ada)缺陷，造成了体内缺乏腺苷酸脱氨酶，而腺苷酸 脱氨酶是免疫系统完成正常功能所必需的，因此患者不能够抵抗任何微生物的感染，只能在 无菌条件下生活。通过将正常的ada基因整合到病毒的核酸上，然后去感染从SCID患者的体 内分离出T淋巴细胞，将正常的ada基因导入T淋巴细胞，然后将其注入患者体内，可以恢复 ada基因的功能，合成腺苷酸脱氨酶，从而修复患者的免疫功能。 (3)基因治疗的靶细胞可以选择体细胞，也可以选择生殖细胞。目前基因治疗仅选择 体细胞，生殖细胞的基因治疗由于可以造成遗传改变而受到严格限制。假设允许进行生殖细 胞基因治疗，接受治疗的个体及其后代在本质上与转基因动植物有何相同点和不同点。 3.后基因组时代的重大研究计划对人类健康的意义。 [思路提示]可从下面几个方面进行讨论（每个方面可自由扩展）： (1)癌症基因组图谱计划。癌症是影响人类健康的重大疾病，目前大部分癌症缺乏有 效的治疗方法。了解恶性肿瘤的形成、生长、转移等过程的生物学基础，以及与病理机制相 关的基因组变化，促进癌症的早期诊断和加速癌症治疗的发展步伐，将是对人类健康的重要 -4-生物技术概论 - 4 - 三、拓展讨论 1. 生物技术在制药业中的应用前景。 [思路提示] 可从下面三个方面（可自由扩展）进行讨论： （1）生物技术药物在全球药品销售额中所占比例逐年攀升； （2）生物技术在基因工程制药（基因工程药品开发、利用基因工程技术改造传统的制 药工业和利用转基因动、植物生产蛋白质类药物）、细胞工程制药（单克隆抗体、动物细胞 培养和核移植技术）、酶工程制药（固相酶或固定化细胞技术等）及发酵工程制药（菌株改 造等）几个方面的前景； （3）生物技术在疫苗生产中的应用前景（基因工程亚单位疫苗、抗独特型抗体疫苗、 合成肽疫苗、DNA疫苗、转基因植物疫苗）。 2. 基因治疗的前景及可能存在的伦理问题。 [思路提示] 可从以下几个方面（可自由扩展）进行讨论： （1）遗传疾病目前主要靠预防，治疗上只能针对症状采取有限的措施以控制疾病的发 展，如苯丙酮尿症的发病机制是苯丙氨酸羟化酶缺陷，使得苯丙氨酸和苯丙酮酸在体内堆积 影响神经系统发育，导致患儿智力低下、惊厥等。如果在患儿发育早期开始着手防治，给婴 儿服用低苯丙氨酸配方奶粉，并在儿童期给患儿低苯丙氨酸饮食，则患儿可正常生长发育。 （2）基因治疗对部分单基因遗传疾病有较好的疗效。如严重复合型免疫缺陷疾病 （SCID）是由于腺苷酸脱氨酶基因（ada）缺陷，造成了体内缺乏腺苷酸脱氨酶，而腺苷酸 脱氨酶是免疫系统完成正常功能所必需的，因此患者不能够抵抗任何微生物的感染，只能在 无菌条件下生活。通过将正常的ada基因整合到病毒的核酸上，然后去感染从SCID患者的体 内分离出T淋巴细胞，将正常的ada基因导入T淋巴细胞，然后将其注入患者体内，可以恢复 ada基因的功能，合成腺苷酸脱氨酶，从而修复患者的免疫功能。 （3）基因治疗的靶细胞可以选择体细胞，也可以选择生殖细胞。目前基因治疗仅选择 体细胞，生殖细胞的基因治疗由于可以造成遗传改变而受到严格限制。假设允许进行生殖细 胞基因治疗，接受治疗的个体及其后代在本质上与转基因动植物有何相同点和不同点。 3. 后基因组时代的重大研究计划对人类健康的意义。 [思路提示]可从下面几个方面进行讨论（每个方面可自由扩展）： （1）癌症基因组图谱计划。癌症是影响人类健康的重大疾病，目前大部分癌症缺乏有 效的治疗方法。了解恶性肿瘤的形成、生长、转移等过程的生物学基础，以及与病理机制相 关的基因组变化，促进癌症的早期诊断和加速癌症治疗的发展步伐，将是对人类健康的重要