基因治疗的概念 基因治疗就是将有功能的基因转移到病人的细胞中以 纠正或置换致病基因的一种治疗方法,是指有功能的 目的基因导入靶细胞后与宿主细胞内的基因发生整合, 成为宿主细胞遗传物质的一部分,目的基因的表达产 物起到对疾病的治疗作用。若目的基因不与宿主细胞 基因组发生整合,但可通过暂时表达产物发挥治疗作 用的方法叫基因疗法( gene therapeutics),此法实际 上就如同临床上使用的药物治疗一样,这与传统意义 上的基因治疗是有区别的。基因治疗常采取四大措施, 包括:(1)基因置换( gene replacement)(2)基因修正(gene correction)(3)基因修饰( gene augmentation)(4)基因失活 (gene inactivation基因治疗的概念 • 基因治疗就是将有功能的基因转移到病人的细胞中以 纠正或置换致病基因的一种治疗方法，是指有功能的 目的基因导入靶细胞后与宿主细胞内的基因发生整合， 成为宿主细胞遗传物质的一部分，目的基因的表达产 物起到对疾病的治疗作用。若目的基因不与宿主细胞 基因组发生整合，但可通过暂时表达产物发挥治疗作 用的方法叫基因疗法（gene therapeutics），此法实际 上就如同临床上使用的药物治疗一样，这与传统意义 上的基因治疗是有区别的。基因治疗常采取四大措施， 包括：(1)基因置换(gene reptacement) (2)基因修正(gene correction) (3)基因修饰(gene augmentation) (4)基因失活 (gene inactivation)