第五章基因治疗 的临床思路 基因治疗的临床思路 任何尝试用于转基因治疗的遗传病都必须具备以下这些基本条 件 (1)缺陷基因已被分离、定性 (2)已获得基因的cDNA克隆 (3)遗传病危害严重而没有其他治疗方法可以选择 (4)疾病的生化基础比较明确,以确保基因的导入能纠正原有 的缺陷而不会产生其他的表型异常 (5)要有适当的靶细胞作为基因导入的对象,在体内这些组织 具有相当长的寿命或具有复制(分裂)的潜能。 (6)有体外培养和动物试验等方面的足够资料,以保证其安全、 可靠性 常见疾病的基因治疗策略 遗传性疾病第五章 基因治疗 的临床思路 基因治疗的临床思路 任何尝试用于转基因治疗的遗传病都必须具备以下这些基本条 件： （1）缺陷基因已被分离、定性； （2）已获得基因的cDNA克隆； （3）遗传病危害严重而没有其他治疗方法可以选择； （4）疾病的生化基础比较明确，以确保基因的导入能纠正原有 的缺陷而不会产生其他的表型异常； （5）要有适当的靶细胞作为基因导入的对象，在体内这些组织 具有相当长的寿命或具有复制（分裂）的潜能。 （6）有体外培养和动物试验等方面的足够资料，以保证其安全、 可靠性。 常见疾病的基因治疗策略 遗传性疾病