UNIV 首例基因治疗 52 ATP ADP DP ·重症联合免疫缺陷病(ADA SC|D)是一种罕见遗传病新 AMP dAMP Adenosine kin Deoxynucleoside kinase 生儿中发病率为20万分之一。 Adenosine polyadenosine 患者的腺苷脱氨酶基因(ADA) ADA 的发生突变。该突变导致腺 苷和脱氧腺苷的累积。这些 PNP PNP Hypoxanthine 中间产物对于T细胞和B细胞 Xanthine oxidase 具有毒性,导致患者的体液 Xanthine 免疫和细胞免疫均发生缺陷。 Uric aci Front immuno. 2016. 7: 31410 首例基因治疗 Front. Immunol. 2016. 7:314 • 重症联合免疫缺陷病（ADA￾SCID)是一种罕见遗传病,新 生儿中发病率为20万分之一。 • 患者的腺苷脱氨酶基因(ADA) 的发生突变。该突变导致腺 苷和脱氧腺苷的累积。这些 中间产物对于T细胞和B细胞 具有毒性，导致患者的体液 免疫和细胞免疫均发生缺陷