基因治疗技术 宁显成13301030037 定义:基因治疗( gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞, 以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病’以达到治疗目的。也就 是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中 使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说’基因治疗还可包 括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。 外基B导入 临床治疗 基本信息:基因治疗遗传病的基因治疗( Gene Therapy)是指应用 基因工程技术将正常基因引入患者细胞内,以纠正致病基因的缺陷而 根治遗传病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因’也可以是 用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位,以替代缺陷基因来 发挥作用。基因是携带生物遗传信息的基本功能单位,是位于染色 体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的 技术方法或载体,目前基因转移的方法分为生物学方法丶物理方法和 化学方法。腺病毒载体是日前基因治疗最为常用的病毒载体之一。基基因治疗技术 宁显成 13301030037 定义：基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞， 以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就 是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中， 使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包 括从 DNA 水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。 基本信息：基因治疗遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用 基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正致病基因的缺陷而 根治遗传病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是 用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来 发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色 体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的 技术方法或载体，目前基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和 化学方法。腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。基