UNIV Q基因治疗的狂热发展一 52 Desilva需要定期注射改造后的T细胞,同时 注射ADA蛋白,基因疗法的贡献有限。 ADA-SC|D的基因治疗取得初步成功后,患 者、医生和科学家的热情迅速被点燃,行 业进入狂热发展的阶段。 截至2000年,全球开展了超过500例的临床 试验,超过4000名患者参与其中。 500例的临床试验全部失败,没有一项推近 到大规模临床应用阶段。 16• Desilva需要定期注射改造后的T细胞，同时 注射ADA蛋白，基因疗法的贡献有限。 • ADA-SCID的基因治疗取得初步成功后，患 者、医生和科学家的热情迅速被点燃，行 业进入狂热发展的阶段。 • 截至2000年，全球开展了超过500例的临床 试验，超过4000名患者参与其中。 • 500例的临床试验全部失败，没有一项推近 到大规模临床应用阶段。 16 基因治疗的狂热发展