技术优点 作为一种RNA导向的 dsdNA结合蛋白,Cas9效应物核酸酶是已知的第一个统一因 子( unifying factor),它能够共定位RNA、DNA和蛋白,从而拥有巨大的改造潜力 将蛋白与无核酸酶的Cas9(Cas9 nuclease-nul1)融合,并表达适当的gRNA,即可靶 定任何 dsDNA序列,而RNA可连接到gRNA的末端,不影响Cas9的结合。因 此,Cas9能在任何 dsdNA序列处带来任何融合蛋白及RNA,这为生物体的研究和 改造带来巨大潜力 技术缺点 在该技术得到热烈呼声的同时,不少人也对它提出了质疑,特别是对其脱靶事件可能导 致基因组其他位置产生未知突变表示担忧 Cas9酶是基因编辑系统中一个非常关键的组成部分,而脱靶效应一直是 CRISPR技术需 要克服的重大技术问题。在任何临床应用之前,医生和监管机构必须确保Cas9酶不会引 起非目标基因组的损伤技术优点： 作为一种 RNA 导向的 dsDNA 结合蛋白，Cas9 效应物核酸酶是已知的第一个统一因 子 (unifying factor)，它能够共定位 RNA、DNA 和蛋白，从而拥有巨大的改造潜力。 将蛋白与无核酸酶的 Cas9(Cas9 nuclease-null) 融合，并表达适当的 gRNA，即可靶 定任何 dsDNA 序列，而 RNA 可连接到 gRNA 的末端，不影响 Cas9 的结合。因 此， Cas9 能在任何 dsDNA 序列处带来任何融合蛋白及 RNA， 这为生物体的研究和 改造带来巨大潜力。 技术缺点： 在该技术得到热烈呼声的同时，不少人也对它提出了质疑，特别是对其脱靶事件可能导 致基因组其他位置产生未知突变表示担忧。 Cas9 酶是基因编辑系统中一个非常关键的组成部分，而脱靶效应一直是 CRISPR 技术需 要克服的重大技术问题。在任何临床应用之前，医生和监管机构必须确保 Cas9 酶不会引 起非目标基因组的损伤