概念的发展 经典概念：将具有正常功能的基因置换或增补 患者体内的缺陷基因，从而达到治疗疾病的目 的。 广义概念：将某种遗传物质转移至患者细胞内 使其在体内有效表达，最终达到治疗疾病目的 的方法，均称之为基因治疗。概念的发展 • 经典概念：将具有正常功能的基因置换或增补 患者体内的缺陷基因，从而达到治疗疾病的目 的。 • 广义概念：将某种遗传物质转移至患者细胞内， 使其在体内有效表达，最终达到治疗疾病目的 的方法，均称之为基因治疗