UNIV e打击二:基因治疗导致自血病 52 2kb H∥ Science.2003.302:415 Nature.2002.420:116 2000年,法国科学家宣布实验成功病毒载体插入原癌基因LMO2附近 1999年,法国科学家开展了针对SCDx的基因治疗。科学家利用逆转录病 毒将正常的∥2RG基因转入造血干细胞中。 2003,9位患者中的5位罹患白血病。 逆转录病毒倾向于插入LMO2基因,该基因与白血病密切相关 2002-2012年,剩余4位患者依然健康,SCID-X被治愈。打击二：基因治疗导致白血病 • 1999年，法国科学家开展了针对SCID-X的基因治疗。科学家利用逆转录病 毒将正常的IL2RG基因转入造血干细胞中。 • 2003，9位患者中的 5位罹患白血病。 • 逆转录病毒倾向于插入LMO2基因，该基因与白血病密切相关。 • 2002-2012年，剩余 4位患者依然健康，SCID-X被治愈。 18 2000年，法国科学家宣布实验成功 Nature, 2002, 420:116 病毒载体插入原癌基因LMO 2附近 Science. 2003, 302:415