上浒文通大辛 SHANGHAI JIAO TONG UNIVERSITY 生物技术与人类 基因治疗 薛继鹏 (上海交通大学机械与动力工程学院，上海市) 摘要：随着科学技术的发展，越来越多的新事物走进我们的生活。其中生物技术在生命科学领域扮演着越来越重要的角 色。基因治疗从基因角度是用正常有功能的基因置换或增补缺陷基因的方法，从治疗方面是将新的遗传物质转移至某个体 的细胞内使其获得治疗效果。基因治疗作为治疗疾病的一种新手段，正越来越受到人们的重视和关注。 关键词：基因治疗基因工程基因应用 Gene Therapy Xue Jipeng (ME,Shanghai Jiao Tong University,Shanghai) Abstract:With the development of science and technology,more and more new things come into our lives.The biotechnology plays a more and more important role in the field of life science.Gene therapy Gene angle from the normal functional gene replacement or supplement defective genes to the method of treatment of the new genetic material is transferred to an individual's cells to obtain therapeutic effect.Gene therapy as a new means of treating diseases that are more and more get the attention of people and attention Key Words:gene therapy;genetic engineering;applied genomics 0引言 2 基因治疗的基本程序 基因疗法兴起于上个世纪90年代，基因疗 法，就是利用健康的基因来填补或替代基因疾病 1、治疗性基因的获得 中某些缺失或病变的基因，目前的基因疗法是先 2、基因载体的选择 从患者身上取出一些细胞，然后利用对人体无害 3、 靶细胞的选择 4、 的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒 基因转移方法 上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它 5、 转导细胞的选择鉴定 们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞 6、回输体内 就可以“获得”正常的基因，以取代原有的异常 基因。 3基因治疗的方法 3.1基因转移方法 1基因治疗必须具备的条件 (1)特异正常基因的分离与克隆：应用重组 1、选择适当的疾病，并对其发病机理及相应 DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果，已 基因的结构功能了解清楚： 有不少基因并将会有更多人类基因被分离和克 隆，这是基因治疗的前提，在当代分子生物技术 2、纠正该病的基因己被克隆，并了解该基因 条件下，一般来说，只要有基因探针和准确的基 表达与调控的机制与条件： 因定位，任何基因都可被克隆。除此，现在既可 3、该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有 人工合成DNA探针，还可用DNA合成仪在体外人 效表达： 工合成基因，这些都是在基因治疗前，分离克隆 4、具有安全有效的转移载体和方法，以及可 特异基因的有利条件。 供利用的动物模型。近三年来，已对若干人类单 (2)外源基因的转移：基因转移是将外源基 基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。 因导入细胞内。 3.2靶细胞 1/3生物技术与人类 1 / 3 基因治疗 薛继鹏 （上海交通大学机械与动力工程学院，上海市） 摘 要：随着科学技术的发展，越来越多的新事物走进我们的生活。其中生物技术在生命科学领域扮演着越来越重要的角 色。基因治疗从基因角度是用正常有功能的基因置换或增补缺陷基因的方法，从治疗方面是将新的遗传物质转移至某个体 的细胞内使其获得治疗效果。基因治疗作为治疗疾病的一种新手段，正越来越受到人们的重视和关注。 关键词：基因治疗 基因工程 基因应用 Gene Therapy Xue Jipeng (ME, Shanghai Jiao Tong University, Shanghai) Abstract: With the development of science and technology, more and more new things come into our lives. The biotechnology plays a more and more important role in the field of life science. Gene therapy Gene angle from the normal functional gene replacement or supplement defective genes to the method of treatment of the new genetic material is transferred to an individual's cells to obtain therapeutic effect. Gene therapy as a new means of treating diseases that are more and more get the attention of people and attention Key Words: gene therapy; genetic engineering; applied genomics 0 引 言 基因疗法兴起于上个世纪 90 年代，基因疗 法，就是利用健康的基因来填补或替代基因疾病 中某些缺失或病变的基因，目前的基因疗法是先 从患者身上取出一些细胞，然后利用对人体无害 的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒 上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它 们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞 就可以“获得”正常的基因，以取代原有的异常 基因。 1 基因治疗必须具备的条件 1、 选择适当的疾病，并对其发病机理及相应 基因的结构功能了解清楚； 2、 纠正该病的基因已被克隆，并了解该基因 表达与调控的机制与条件； 3、 该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有 效表达； 4、 具有安全有效的转移载体和方法，以及可 供利用的动物模型。近三年来，已对若干人类单 基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。 2 基因治疗的基本程序 1、 治疗性基因的获得 2、 基因载体的选择 3、 靶细胞的选择 4、 基因转移方法 5、 转导细胞的选择鉴定 6、 回输体内 3 基因治疗的方法 3.1 基因转移方法 （1）特异正常基因的分离与克隆：应用重组 DNA 和分子克隆技术结合基因定位研究成果，已 有不少基因并将会有更多人类基因被分离和克 隆，这是基因治疗的前提，在当代分子生物技术 条件下，一般来说，只要有基因探针和准确的基 因定位，任何基因都可被克隆。除此，现在既可 人工合成 DNA 探针，还可用 DNA 合成仪在体外人 工合成基因，这些都是在基因治疗前，分离克隆 特异基因的有利条件。 （2）外源基因的转移：基因转移是将外源基 因导入细胞内。 3.2 靶细胞