8 可行的基因治疗方法 大胆猜想： ①基因矫正（将缺失的碱基补上) ②基因置换：用正常基因通过重组原位替代致病基因 ③基因添加：额外插入正常基因，在体内表达正常功能的蛋白 ④基因沉默或失活：导入非编码RNA,如mi croRNA,降解异常 mRNA或阻断其复制，阻断致病基因的表达 ⑤自杀基因：导入特殊酶类产生肿瘤细胞毒性代谢物。 ⑥靶向基因敲除技术敲除耐药基因 8 可行的基因治疗方法 大胆猜想： ①基因矫正（将缺失的碱基补上） ②基因置换:用正常基因通过重组原位替代致病基因 ③基因添加：额外插入正常基因，在体内表达正常功能的蛋白 ④基因沉默或失活：导入非编码RNA，如microRNA，降解异常 mRNA或阻断其复制，阻断致病基因的表达 ⑤自杀基因：导入特殊酶类产生肿瘤细胞毒性代谢物。 ⑥靶向基因敲除技术敲除耐药基因