第七讲 临床试验设计 Dr Guillermo rodriguez 在这一讲中,我们将要讨论的是临床试验的设计 20世纪最重要的科学成果是运用科学方法揭示自然的奥秘。用这种方法,我们可以对 上个世纪遗留的科学问题找到答案 科学方法的应用需要对一些自然现象提出问题。一旦我们提出问题,下一步就是提出 个假设,假设能够解释该现象存在的原因。当你有了一个假设后,你就可以进行下一步:提 出一个问题能够证实该假设。然后我们可以进行到最重要的一步:制定一个最合适的试验设 计去回答这个问题 针对问题我们主要有三类设计方式。第一个类型是描述性试验。这类试验主要是形成假 设。它并不回答任何问题。第二类是分析性或观察性试验,借此我们试图建立原因和结果之 间的联系。第三类,这也许是我们将花费时间最多的一种类型,是实验性试验,我们将通过 它证明有效性和安全性。 这横断面硏究也有一些缺点:受试者选择偏倚。硏究的群体真的具有代表性吗? 真的随机吗?受试者的回应也是一个问题。如果受试者没有充分的回应,可能是 该人群不能代表所要研究的人群。缺乏受试者的合作会破坏在一个人群中决定特 殊问题出现或缺失的研究的设计和效果。有效的研究需要至少百分之八十的回应 率。在这些研究类型中不总张幻灯片显示的是通常意义上临床研究的各种类型:科学性 试验,观察性试验和实验性试验。这是根据研究者在试验中采取的行动划分的。我们或者观 察自然状态以发现一些联系,或对发生的事情进行描述,或者采取干预行动,这种情况我们 称为实验性研究。观察性试验又可被分成两种:描述性的和分析或解释性的 描述性试验。例如:病例报告,系列病例报告,横断面研究,调査研究,主要是描述自 然的状态。这种类型的研究的重要性在于,我们对人类疾病认识的大部分信息来源于此 分析或解释性试验。基于生物统计学的应用,我们可以在危险因子和疾病的关系上找 到答案。它们可以是病例对照研究,队列研究,或者是自然性实验。最后,实验性试验 期间,研究者主动干预试图改变疾病的过程,试图了解治疗措施是否有效和安全。这类试验 也可分成两大组,即临床试验和荟萃分析。在本次讲座的最后部分我们将简要讨论它们在方 法学上的优劣。 描述性试验对形成假设很有用处。它们不会给你肯定的答案,但它们简单易行,费用低,第七讲 临床试验设计 Dr. Guillermo Rodriguez 在这一讲中，我们将要讨论的是临床试验的设计。 20 世纪最重要的科学成果是运用科学方法揭示自然的奥秘。用这种方法，我们可以对 上个世纪遗留的科学问题找到答案。 科学方法的应用需要对一些自然现象提出问题。一旦我们提出问题，下一步就是提出一 个假设，假设能够解释该现象存在的原因。当你有了一个假设后，你就可以进行下一步：提 出一个问题能够证实该假设。然后我们可以进行到最重要的一步：制定一个最合适的试验设 计去回答这个问题。 针对问题我们主要有三类设计方式。第一个类型是描述性试验。这类试验主要是形成假 设。它并不回答任何问题。第二类是分析性或观察性试验，借此我们试图建立原因和结果之 间的联系。第三类，这也许是我们将花费时间最多的一种类型，是实验性试验，我们将通过 它证明有效性和安全性。 这横断面研究也有一些缺点: 受试者选择偏倚。研究的群体真的具有代表性吗? 真的随机吗? 受试者的回应也是一个问题。如果受试者没有充分的回应,可能是 该人群不能代表所要研究的人群。缺乏受试者的合作会破坏在一个人群中决定特 殊问题出现或缺失的研究的设计和效果。有效的研究需要至少百分之八十的回应 率。在这些研究类型中不总张幻灯片显示的是通常意义上临床研究的各种类型：科学性 试验，观察性试验和实验性试验。这是根据研究者在试验中采取的行动划分的。我们或者观 察自然状态以发现一些联系，或对发生的事情进行描述，或者采取干预行动，这种情况我们 称为实验性研究。观察性试验又可被分成两种：描述性的和分析或解释性的。 描述性试验。例如：病例报告，系列病例报告，横断面研究，调查研究，主要是描述自 然的状态。这种类型的研究的重要性在于，我们对人类疾病认识的大部分信息来源于此。 分析或解释性试验。 基于生物统计学的应用，我们可以在危险因子和疾病的关系上找 到答案。它们可以是病例对照研究，队列研究，或者是自然性实验。 最后，实验性试验。 期间，研究者主动干预试图改变疾病的过程，试图了解治疗措施是否有效和安全。这类试验 也可分成两大组，即临床试验和荟萃分析。在本次讲座的最后部分我们将简要讨论它们在方 法学上的优劣。 描述性试验对形成假设很有用处。它们不会给你肯定的答案，但它们简单易行，费用低