第8章现代化学的研究进展 果。基因补偿还需要合适的接受和表达靶基因的靶细胞。靶细胞必须具备两 个基本条件:一是能比较容易地让靶基因转移进来;二是能使靶基因表达。 靶细胞可以是与疾病有关的细胞,如肿瘤细胞(与癌症有关)、红细胞(与贫 血有关)、淋巴细胞(与免疫疾病有关)、神经细胞(与神经性疾病有关)、β 细胞(与糖尿病有关)等等,也可以是与疾病无关的中介细胞,如纤维细胞 成肌细胞等等。基因补偿治疗单基因病往往很有效 RNA修复是基因治疗的新途径。 基因遗传信息的表达是一个复杂的连续过程,主要包括“复制”、“转录” 和“翻译”等阶段。“复制”使基因数量倍増,遗传信息得以延续。“转录” 是将基因的遗传信息以密码的形式转录到载体上。这载体就是mRNA。“翻 译”就是解读mRNA分子上的密码,使之变为多肽或蛋白质的过程。RNA治 疗就是着眼于阻断和破坏“复制”、“转录”和“翻译”,使表现疾病的基因 不能表达。 2.1.3转基因生物 转基因生物是指应用转基因技术,植入了新基因的生物。 将某一特定基因从DNA分子上切割下来,装在运载工具(DNA载体) 上,导入另一生物体内,并使该基因在受体细胞内稳定遗传,以表达出特定 的蛋白质,赋予受体细胞以新的特征的一门技术就叫做转基因技术。转基因 技术使人类可以按照自己的愿望来改造自然物种。 科学家已创造了许多种转基因动物。有些转基因动物可以用来作为生产 医药产品的“化工厂 有些转基因动物可以为人类器官移植提供原料。例 如,在转基因奶山羊乳汁中生产出了一种治疗蛋白,这种蛋白质在医疗上有 重要作用;从转基因小鼠或猪的血液中得到人类血红蛋白,人免疫球蛋白等 现在已经产生出了可为人类提供器官的转基因猪。转基因猪的肝脏可用于虚 弱的、无法接受肝脏移植手术的急性病人进行离体灌注。这种转基因猪肝脏 的商业价值高达每个2万美元。 转基因植物的产业化进程则远远超过了转基因动物。利用转基因技术可·334· 第 8 章 现代化学的研究进展 果。基因补偿还需要合适的接受和表达靶基因的靶细胞。靶细胞必须具备两 个基本条件：一是能比较容易地让靶基因转移进来；二是能使靶基因表达。 靶细胞可以是与疾病有关的细胞，如肿瘤细胞（与癌症有关）、红细胞（与贫 血有关）、淋巴细胞（与免疫疾病有关）、神经细胞（与神经性疾病有关）、β 细胞（与糖尿病有关）等等，也可以是与疾病无关的中介细胞，如纤维细胞、 成肌细胞等等。基因补偿治疗单基因病往往很有效。 RNA 修复是基因治疗的新途径。 基因遗传信息的表达是一个复杂的连续过程，主要包括“复制”、“转录” 和“翻译”等阶段。“复制”使基因数量倍增，遗传信息得以延续。“转录” 是将基因的遗传信息以密码的形式转录到载体上。这载体就是 mRNA。“ 翻 译”就是解读 mRNA 分子上的密码，使之变为多肽或蛋白质的过程。RNA 治 疗就是着眼于阻断和破坏“复制”、“转录”和 “翻译”，使表现疾病的基因 不能表达。 2．1．3 转基因生物 转基因生物是指应用转基因技术，植入了新基因的生物。 将某一特定基因从 DNA 分子上切割下来，装在运载工具（DNA 载体） 上，导入另一生物体内，并使该基因在受体细胞内稳定遗传，以表达出特定 的蛋白质，赋予受体细胞以新的特征的一门技术就叫做转基因技术。 转基因 技术使人类可以按照自己的愿望来改造自然物种。 科学家已创造了许多种转基因动物。有些转基因动物可以用来作为生产 医药产品的“化工厂” ，有些转基因动物可以为人类器官移植提供原料。例 如，在转基因奶山羊乳汁中生产出了一种治疗蛋白，这种蛋白质在医疗上有 重要作用；从转基因小鼠或猪的血液中得到人类血红蛋白，人免疫球蛋白等。 现在已经产生出了可为人类提供器官的转基因猪。转基因猪的肝脏可用于虚 弱的、无法接受肝脏移植手术的急性病人进行离体灌注。这种转基因猪肝脏 的商业价值高达每个 2 万美元。 转基因植物的产业化进程则远远超过了转基因动物。利用转基因技术可