基因治疗桡念的发展 经典概念：将具有正常功能的基因置换或 增补患者体内的缺陷基因，从而达到治疗疾病 的目的。 广义概念：将某种遗传物质转移至患者细 胞内，使其在体内有效表达，最终达到治疗疾 病目的的方法，均称之为基因治疗。 基因治疗概念的发展 • 经典概念：将具有正常功能的基因置换或 增补患者体内的缺陷基因，从而达到治疗疾病 的目的。 • 广义概念：将某种遗传物质转移至患者细 胞内，使其在体内有效表达，最终达到治疗疾 病目的的方法，均称之为基因治疗