3 一、基因治疗的概念 基因治疗（gene therapy) 就是向有功能缺陷的细胞补充 相应功能基因，以纠正或补偿 其基因缺陷，从而达到治疗的 目的。 Gene Therapy3 一 、基因治疗的概念 基因治疗（gene therapy）—— 就是向有功能缺陷的细胞补充 相应功能基因，以纠正或补偿 其基因缺陷，从而达到治疗的 目的