生物技术与基因治疗 王汐蕊 医学院
生物技术与基因治疗 王汐蕊 医学院
基因治疗 Gene Therapy
基因治疗 Gene Therapy
3 一、基因治疗的概念 基因治疗（gene therapy) 就是向有功能缺陷的细胞补充 相应功能基因，以纠正或补偿 其基因缺陷，从而达到治疗的 目的。 Gene Therapy
3 一 、基因治疗的概念 基因治疗（gene therapy）—— 就是向有功能缺陷的细胞补充 相应功能基因，以纠正或补偿 其基因缺陷，从而达到治疗的 目的
Gene Therapy Principles AAV Nucleus 0代八 Adenovirus Therapeutic Retrovirus/Lentivirus Protein 代氏 Target Cell Naked DNA
二、基因治疗的条件 ①拟治疗的疾病在基因水平上的发病机制已明确； ②能获得正常功能基因或有治疗作用的核酸片断； ③有适当的方法将目的基因转移入人体内； ④目的基因在人体内能有效地适度表达或能封闭或抑 制特定基因的表达，并发挥特定的治疗作用
二、基因治疗的条件 source: http://developers.facebook.com/docs/guides/canvas/ ①拟治疗的疾病在基因水平上的发病机制已明确； ②能获得正常功能基因或有治疗作用的核酸片断； ③有适当的方法将目的基因转移入人体内； ④目的基因在人体内能有效地适度表达或能封闭或抑 制特定基因的表达,并发挥特定的治疗作用
三、基因治疗的类型 (一)基因矫正治疗 1.基因修正(gene correction) 2.基因置换(gene replacement). 3.基因增补(gene augmentation)
三、基因治疗的类型 （一） 基因矫正治疗 1．基因修正（gene correction） 2．基因置换（gene replacement） 3．基因增补（gene augmentation）
(二)基因调控治疗 1.药物调控 2.反义核酸技术 3.核酶技术 souree:http/developers.facebook.com/docs/guides/canvas/
（二） 基因调控治疗 1．药物调控 2．反义核酸技术 3．核酶技术 source: http://developers.facebook.com/docs/guides/canvas/
(三)免疫调节治疗 将细胞因子基因、HLA基因或肿瘤相关抗原 基因导入患者体内，增强机体免疫功能，达到 预防和治疗疾病的目的。这种方法主要用于肿 瘤的基因治疗
（三） 免疫调节治疗 将细胞因子基因、HLA基因或肿瘤相关抗原 基因导入患者体内，增强机体免疫功能，达到 预防和治疗疾病的目的。这种方法主要用于肿 瘤的基因治疗
9 (四)活化前体药物基因治疗 指向瘤细胞中导入一种基因，其基因产物 酶)能够将无毒性的药物前体转变成细胞毒 ( 性药物，将细胞杀死。这种自杀基因疗法可出 现"旁观者效应"，即未被转染的肿瘤细胞可因 临近的少数肿瘤细胞携带有自杀基因而被前体 药物杀伤
9 （四） 活化前体药物基因治疗 指向瘤细胞中导入一种基因，其基因产物 （酶）能够将无毒性的药物前体转变成细胞毒 性药物，将细胞杀死。这种自杀基因疗法可出 现"旁观者效应" ，即未被转染的肿瘤细胞可因 临近的少数肿瘤细胞携带有自杀基因而被前体 药物杀伤
四、基因治疗的基本步骤 1.外源基因的选择与制备 2.基因载体的选择与构建 3.靶细胞选择 4.细胞转染 0 5.外源基因的表达与检测
四、 基因治疗的基本步骤 1.外源基因的选择与制备 2.基因载体的选择与构建 3.靶细胞选择 4.细胞转染 5.外源基因的表达与检测