3 一、基因治疗的概念 基因治疗(gene therapy) 就是向有功能缺陷的细胞补充 相应功能基因,以纠正或补偿 其基因缺陷,从而达到治疗的 目的。 Gene Therapy
3 一 、基因治疗的概念 基因治疗(gene therapy)—— 就是向有功能缺陷的细胞补充 相应功能基因,以纠正或补偿 其基因缺陷,从而达到治疗的 目的
Gene Therapy Principles AAV Nucleus 0代八 Adenovirus Therapeutic Retrovirus/Lentivirus Protein 代氏 Target Cell Naked DNA
二、基因治疗的条件 ①拟治疗的疾病在基因水平上的发病机制已明确; ②能获得正常功能基因或有治疗作用的核酸片断; ③有适当的方法将目的基因转移入人体内; ④目的基因在人体内能有效地适度表达或能封闭或抑 制特定基因的表达,并发挥特定的治疗作用
二、基因治疗的条件 source: http://developers.facebook.com/docs/guides/canvas/ ①拟治疗的疾病在基因水平上的发病机制已明确; ②能获得正常功能基因或有治疗作用的核酸片断; ③有适当的方法将目的基因转移入人体内; ④目的基因在人体内能有效地适度表达或能封闭或抑 制特定基因的表达,并发挥特定的治疗作用
三、基因治疗的类型 (一)基因矫正治疗 1.基因修正(gene correction) 2.基因置换(gene replacement). 3.基因增补(gene augmentation)
三、基因治疗的类型 (一) 基因矫正治疗 1.基因修正(gene correction) 2.基因置换(gene replacement) 3.基因增补(gene augmentation)
(二)基因调控治疗 1.药物调控 2.反义核酸技术 3.核酶技术 souree:http/developers.facebook.com/docs/guides/canvas/
(二) 基因调控治疗 1.药物调控 2.反义核酸技术 3.核酶技术 source: http://developers.facebook.com/docs/guides/canvas/
(三)免疫调节治疗 将细胞因子基因、HLA基因或肿瘤相关抗原 基因导入患者体内,增强机体免疫功能,达到 预防和治疗疾病的目的。这种方法主要用于肿 瘤的基因治疗
(三) 免疫调节治疗 将细胞因子基因、HLA基因或肿瘤相关抗原 基因导入患者体内,增强机体免疫功能,达到 预防和治疗疾病的目的。这种方法主要用于肿 瘤的基因治疗