CRISPR-Cas9基因编辑技术 13307110132齐梓熙 技术背景 我们的身体即是基因表达的产物,可以说与我们身体相关的一切:无论是身高体重,还是身 体上可能出现的种种疾病,都与基因息息相关。如果我们可以自由的对自身的基因进行操纵, 那样的话当今困扰人类的许多问题:例如新生儿遗传病,癌症等等都会迎刃而解。虽然我们 距离这个目标还差得远,但在生物科研工作者们的辛勤努力下我们已经在朝这个目标不断前 进。下面我来介绍在基因编辑领域当前十分热门的技术: CRISPR-Cas9基因编辑技术 技术原理 CRISPR英文全名: Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats,中文 名称为”规律成簇的间隔短回文重复”。是大多数细菌及古细菌中的一种天然免疫方式。如 我们所知,细菌也并非没有天敌,一种称为噬菌体的病毒会通过将自身DMA(是否存在注入 RNA的噬菌体呢?请老师指教)注入细菌体内的方式对细菌进行感染。在漫长的与噬菌体 搏斗中,细菌进化出了一种对抗异体DNA的方式- CRISPR系统:一串DNA序列以及一系列与 之功能相关的蛋白。 Genomic CRISPR locus Maturation and interference Adaptatio 看■ CRISPR repeat-spacer array b tracrRNA: crRNA co- maturation and Cas 9 co-complex formation RNaseⅢl G%(<严( pre-crRNA (precursor crRNA tracrRNA c (Doudna J A, Charpentier E. The new frontier of genome engineering with CRISPR-Cas 9 LJ] Science,2014,346(6213):1258096.) 简单来说, CRISPR技术的原理是:通过将外来DNA的片段整合进细菌自己的基因组,然后转录 出RNA,经过一些剪切之后,利用这些RMA把带有DNA内切酶活性的Cas蛋白直接引导到外源序 列的位置,于是,外源DNA就可以被剪断。被剪短的外源基因无法正常发挥其侵染细菌的功能, 从而细菌达成了抵抗外来感染的目的。CRISPR-Cas9 基因编辑技术 13307110132 齐梓熙 一． 技术背景 我们的身体即是基因表达的产物，可以说与我们身体相关的一切：无论是身高体重，还是身 体上可能出现的种种疾病，都与基因息息相关。如果我们可以自由的对自身的基因进行操纵， 那样的话当今困扰人类的许多问题：例如新生儿遗传病，癌症等等都会迎刃而解。虽然我们 距离这个目标还差得远，但在生物科研工作者们的辛勤努力下我们已经在朝这个目标不断前 进。下面我来介绍在基因编辑领域当前十分热门的技术：CRISPR-Cas9 基因编辑技术。 二． 技术原理 CRISPR 英文全名：Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats，中文 名称为”规律成簇的间隔短回文重复”。是大多数细菌及古细菌中的一种天然免疫方式。如 我们所知，细菌也并非没有天敌，一种称为噬菌体的病毒会通过将自身 DNA（是否存在注入 RNA 的噬菌体呢？请老师指教）注入细菌体内的方式对细菌进行感染。在漫长的与噬菌体的 搏斗中，细菌进化出了一种对抗异体 DNA 的方式-CRISPR 系统：一串 DNA 序列以及一系列与 之功能相关的蛋白。 (Doudna J A, Charpentier E. The new frontier of genome engineering with CRISPR-Cas9[J]. Science, 2014, 346(6213): 1258096.) 简单来说，CRISPR 技术的原理是：通过将外来 DNA 的片段整合进细菌自己的基因组，然后转录 出 RNA，经过一些剪切之后，利用这些 RNA 把带有 DNA 内切酶活性的 Cas 蛋白直接引导到外源序 列的位置，于是，外源 DNA 就可以被剪断。被剪短的外源基因无法正常发挥其侵染细菌的功能， 从而细菌达成了抵抗外来感染的目的