第六章基因治疗 的临床应用 疾病的基因治疗 本章列举基因治疗的一些临床应用 如腺苷脱氨酶(ADA)缺乏症、家族性 高胆固醇血症、血友病、囊性纤维变性、 恶性肿瘤、艾滋病、心血管疾病等 1腺苷脱氨酶(ADA缺乏症 1.1ADA缺乏症的分子机制 苷脱氨酶(ADA) Deoxyadenosine 缺乏症是一种重度联合免疫缺陷 症(SCID),是一种淋巴细胞没有发挥 正常作用的遗传性疾病。患者出现所有 免疫系统功能缺陷。由于免疫功能缺 陷,新生儿很容易受到各种病菌的感第六章 基因治疗 的临床应用 疾病的基因治疗 本章列举基因治疗的一些临床应用， 如腺苷脱氨酶（ADA)缺乏症、家族性 高胆固醇血症、血友病、囊性纤维变性、 恶性肿瘤、艾滋病、心血管疾病等 1 腺苷脱氨酶（ADA)缺乏症 1.1 ADA 缺乏症的分子机制 腺 苷 脱 氨 酶 （ A D A ） 缺 乏 症 是 一 种 重 度 联 合 免 疫 缺 陷 症（SCID），是一种淋巴细胞没有发挥 正常作用的遗传性疾病。患者出现所有 免疫系统功能缺陷。由于免疫功能缺 陷，新生儿很容易受到各种病菌的感 染