此外利用反义技术( antisense technology)封闭某些特定基因的表 达,以达到抑制有害基因表达的目的。反义技术是反义核酸(RNA或 DNA)技术, ribozyme技术及反义 ribozyme的总称。如反义RNA被 誉为“基因封条”,能封闭mRNA,抑制基因的表达。再如 ribozyme 实际上也是一种反义RNA,与靶细胞的mRNA结合后,还能切割杂 交分子,使之断裂,所以可以封闭或抑制某一基因所编码的特定蛋白 质。这一新技术已被广泛用于肿瘤和病毒性疾病(如艾滋病)等的基 因治疗研究中。 基因治疗的种类 基因治疗根据靶细胞的类型可分为生殖细胞基因治疗和体细胞 基因治疗。从理论上讲,将受精卵早期胚胎细胞作为目标进行生殖细 胞的基因治疗是可行的。但由于受精卵或早期胚胎细胞的遗传改变势 必影响后代,伦理学障碍和技术上的困难使生殖细胞治疗目前仍为禁 区。体外受精的发展也许可以推动人类生殖细胞基因治疗的研究。体 细胞基因治疗只涉及体细胞的遗传转变,不影响下一代,现已被广泛 接受作为严重疾病的治疗方法之一,在现代伦理道德上是可行的。方 法上易于施行,而且已取得了可喜的成果 基因转移是基因治疗的关键和基础。基因转移的途径有两类: 类是mwv,称为直接活体转移;另一类为 ex vIvo,称为回体转移 前者指将含外源基因的重组病毒、脂质体或裸露的DNA直接导入体 内。后者指外源基因克隆至一个合适的载体,首先导入体外培养的自 体或异体(有特定条件)的细胞,经筛选后将能表达外源基因的受体 细胞重新输回受试者体内。 ex vivo法比较经典、安全,而且效果较易 控制,但是步骤多、技术复杂难度大、不容易推广;iwiv法操作简 便、容易推广,但尚不成熟,存在疗效短、免疫排斥及安全性等问题, 它是基因转移研究的方向,只有ⅳwivo基因转移方法成熟了,基因治 疗才能真正走向临床。 对于遗传病而言,理想的基因治疗是将遗传物质高效率转移到个10 此外利用反义技术（antisense technology）封闭某些特定基因的表 达，以达到抑制有害基因表达的目的。反义技术是反义核酸（RNA 或 DNA）技术，ribozyme 技术及反义 ribozyme 的总称。如反义 RNA 被 誉为“基因封条”，能封闭 mRNA，抑制基因的表达。再如 ribozyme 实际上也是一种反义 RNA，与靶细胞的 mRNA 结合后，还能切割杂 交分子，使之断裂，所以可以封闭或抑制某一基因所编码的特定蛋白 质。这一新技术已被广泛用于肿瘤和病毒性疾病（如艾滋病）等的基 因治疗研究中。 二、基因治疗的种类 基因治疗根据靶细胞的类型可分为生殖细胞基因治疗和体细胞 基因治疗。从理论上讲，将受精卵早期胚胎细胞作为目标进行生殖细 胞的基因治疗是可行的。但由于受精卵或早期胚胎细胞的遗传改变势 必影响后代，伦理学障碍和技术上的困难使生殖细胞治疗目前仍为禁 区。体外受精的发展也许可以推动人类生殖细胞基因治疗的研究。体 细胞基因治疗只涉及体细胞的遗传转变，不影响下一代，现已被广泛 接受作为严重疾病的治疗方法之一，在现代伦理道德上是可行的。方 法上易于施行，而且已取得了可喜的成果。 基因转移是基因治疗的关键和基础。基因转移的途径有两类：一 类是 in vivo，称为直接活体转移；另一类为 ex vivo，称为回体转移。 前者指将含外源基因的重组病毒、脂质体或裸露的 DNA 直接导入体 内。后者指外源基因克隆至一个合适的载体，首先导入体外培养的自 体或异体（有特定条件）的细胞，经筛选后将能表达外源基因的受体 细胞重新输回受试者体内。ex vivo 法比较经典、安全，而且效果较易 控制，但是步骤多、技术复杂难度大、不容易推广；in vivo 法操作简 便、容易推广，但尚不成熟，存在疗效短、免疫排斥及安全性等问题， 它是基因转移研究的方向，只有 in vivo 基因转移方法成熟了，基因治 疗才能真正走向临床。 对于遗传病而言，理想的基因治疗是将遗传物质高效率转移到个