4.无义突变 5剪接位点突变 6.非编码区突变 右图:图A示临床症状,图B示分子 机制 4.2囊性纤维变性的基因治疗 有关肺囊性纤维化的基因治疗已进行 了大量的实验和临床研究,经气管给人 腺病毒载体可获得目的基因的表达。从 理论上讲,治疗肺纤维化不需要永久地 修正某些基因,只需在特定的时期内运 用反义技术抑制发病过程中某些细胞 因子的产生。在肺纤维化病程中,有些 致纤维化因子如TNF-a和TGF-B 增高的峰时相相对较短,是反义技术的 合适目标 5恶性肿瘤 51恶性肿瘤的基因治疗方案 肿瘤基因治疗的原理是将目的基 因用基因转移技术导入靶细胞,使其表 达此基因而获得特定的功能,继而执行 或介导对肿瘤的杀伤和抑制作用,从而 达到治疗之目的。基因治疗涉及目的基 因、载体及受体细胞三方面。有效的基 因治疗依赖于外源基因高效而稳定的 表达。基因治疗的靶细胞分为生殖细胞 和体细胞两类,由于伦理和技术的问 题,目前仅限于体细胞。 从理论上讲,基因治疗应有两个基 本目的:一个是恢复异常表达或缺失的 体细胞基因的功能;另一个是引入有治 疗价值的其他来源的基因。第一个目的 包含的内容较广泛,如恢复肿瘤局部的4.无义突变 5.剪接位点突变 6.非编码区突变 右图：图 A 示临床症状，图 B 示分子 机制 4.2 囊性纤维变性的基因治疗 有关肺囊性纤维化的基因治疗已进行 了大量的实验和临床研究，经气管给人 腺病毒载体可获得目的基因的表达。从 理论上讲，治疗肺纤维化不需要永久地 修正某些基因，只需在特定的时期内运 用反义技术抑制发病过程中某些细胞 因子的产生。在肺纤维化病程中，有些 致纤维化因子如 TNF－α和 TGF－β 增高的峰时相相对较短，是反义技术的 合适目标。 5 恶性肿瘤 5.1 恶性肿瘤的基因治疗方案 肿瘤基因治疗的原理是将目的基 因用基因转移技术导入靶细胞，使其表 达此基因而获得特定的功能，继而执行 或介导对肿瘤的杀伤和抑制作用，从而 达到治疗之目的。基因治疗涉及目的基 因、载体及受体细胞三方面。有效的基 因治疗依赖于外源基因高效而稳定的 表达。基因治疗的靶细胞分为生殖细胞 和体细胞两类，由于伦理和技术的问 题，目前仅限于体细胞。 从理论上讲，基因治疗应有两个基 本目的：一个是恢复异常表达或缺失的 体细胞基因的功能；另一个是引入有治 疗价值的其他来源的基因。第一个目的 包含的内容较广泛，如恢复肿瘤局部的