1.它们(与成纤维细胞相比)距离血 液循环较远,因此对于产生循环血中的 蛋白质来说,它们可能效果不佳。2角 质细胞必须经受分化,因此需要将基因 导入到干细胞。在分化过程中有丧失基 因表达能力的可能性(类似骨髓中的干 细胞)。 3.14肝细胞 肝脏是由无数个肝细胞组成的,如右图 目前对用肝细胞作为基因治疗的 靶细胞己做了一些基础研究。正常肝细 胞都是最终分化的细胞,不会再分裂繁 殖了。然而,肝脏受到损伤或部分肝脏 被切除时,肝细胞即能分裂和再生失去 的部分肝脏。但用肝细胞作基因治疗 时,需要有两个条件:1将矫正基因导 入所细胞并使之表达。2这种移植的肝 细胞在患者体内存活 有些研究者认为,虽然目前困难尚 多,但长远来看,肝脏是体细胞基因 疗的最好的靶器官之一,因为肝脏体积 大,而且有很大的合成能力。肝编码的 蛋白质如LDL受体、各种凝血因子和 代谢酶类等,其基因如能在肝内长期表 达,则将对一些目前无适当治疗方法的 严重疾病提供好的治疗手段1.它们(与成纤维细胞相比)距离血 液循环较远，因此对于产生循环血中的 蛋白质来说，它们可能效果不佳。2.角 质细胞必须经受分化，因此需要将基因 导入到干细胞。在分化过程中有丧失基 因表达能力的可能性(类似骨髓中的干 细胞)。 3.1.4 肝细胞 肝脏是由无数个肝细胞组成的，如右图 目前对用肝细胞作为基因治疗的 靶细胞已做了一些基础研究。正常肝细 胞都是最终分化的细胞，不会再分裂繁 殖了。然而，肝脏受到损伤或部分肝脏 被切除时，肝细胞即能分裂和再生失去 的部分肝脏。但用肝细胞作基因治疗 时，需要有两个条件：1.将矫正基因导 入所细胞并使之表达。2.这种移植的肝 细胞在患者体内存活。 有些研究者认为，虽然目前困难尚 多，但长远来看，肝脏是体细胞基因治 疗的最好的靶器官之一，因为肝脏体积 大，而且有很大的合成能力。肝编码的 蛋白质如 LDL 受体、各种凝血因子和 代谢酶类等，其基因如能在肝内长期表 达，则将对一些目前无适当治疗方法的 严重疾病提供好的治疗手段