科学家们对基因治疗进行了积极 的探索,但也发现了一些严重的问题。 如1999年,美国宾州大学一名18岁的 男孩在接受基因治疗其先天 ammonia 代谢不全症( Ornithine Transcarbamylase Deficiency,OIC)时死亡,来年2月,美 国FDA停止该中心所有的基因治疗临 床试验。无独有偶,2002年9月,法国 亦发生第一个接受基因治疗的男孩产 生白血病的案例,该案例是x- linked多 重免疫性的疾病,病人为俗称的 bubble boys。到了2003年又发生了第二例白 血病案例。双重的挫败,严重打击基因 治疗研发领域,不过探究其原因,是使 用的病毒载体造成免疫与毒性等潜在 问题,因此如何研发一套非病毒基因传 送系统,就成了基因治疗成功与否的关 键因素 右图 Bubble-boy(性联重症联合免疫缺 陷)科学家们对基因治疗进行了积极 的探索，但也发现了一些严重的问题。 如 1999 年，美国宾州大学一名 18 岁的 男孩在接受基因治疗其先天 ammonia 代谢不全症(Ornithine Transcarbamylase Deficiency, OTC)时死亡，来年 2 月，美 国 FDA 停止该中心所有的基因治疗临 床试验。无独有偶，2002 年 9 月，法国 亦发生第一个接受基因治疗的男孩产 生白血病的案例，该案例是 x-linked 多 重免疫性的疾病，病人为俗称的 bubble boys。到了 2003 年又发生了第二例白 血病案例。双重的挫败，严重打击基因 治疗研发领域，不过探究其原因，是使 用的病毒载体造成免疫与毒性等潜在 问题，因此如何研发一套非病毒基因传 送系统，就成了基因治疗成功与否的关 键因素。 右图 Bubble-boy（性联重症联合免疫缺 陷）