了第一个有功能的重组体。宣布体外构 建的细菌质粒能够在细胞中进行表达 他们用pSC101作为重组DNA的 载体分子。将R6-5DNA连接上去,抗 性筛查后进行了酶切检测。结果说明不 同的酶切片段转化大肠杆菌后能够在 细胞内进行重组连接形成有功能的重 组质粒。这一结果也提示,如果能够在 体外重组成功,并能将重组体引入细胞 内,同样具有生物学功能 5早期基因治疗的应用 人类首例合法地进行基因治疗,始 于1990年月美国NIH批准基因治疗的 临床试验。截至1998年5月15日,全 球共有329项基因治疗计划,其中包括 些基因标记临床计划,有303项进入 Ⅰ期临床试验,有2557例患者接受了基 因治疗,大部分从1995年12月开始执 行。由于试验的时间不够或效果不明 显,少有进入Ⅱ期临床试验。另一批从 1992年开始的肿瘤基因治疗计划,主要 是ADA-SCID和HSV-tk基因计划,由 于有较明确的临床效果,受试人数不断 扩大,部分已进入Ⅲ期临床试验。了第一个有功能的重组体。宣布体外构 建的细菌质粒能够在细胞中进行表达。 他们用 pSC101 作为重组 DNA 的 载体分子。将 R6-5DNA 连接上去，抗 性筛查后进行了酶切检测。结果说明不 同的酶切片段转化大肠杆菌后能够在 细胞内进行重组连接形成有功能的重 组质粒。这一结果也提示，如果能够在 体外重组成功，并能将重组体引入细胞 内，同样具有生物学功能。 5 早期基因治疗的应用 人类首例合法地进行基因治疗，始 于 1990 年月美国 NIH 批准基因治疗的 临床试验。截至 1998 年 5 月 15 日，全 球共有 329 项基因治疗计划，其中包括 一些基因标记临床计划，有 303 项进入 I 期临床试验，有 2557 例患者接受了基 因治疗，大部分从 1995 年 12 月开始执 行。由于试验的时间不够或效果不明 显，少有进入 II 期临床试验。另一批从 1992 年开始的肿瘤基因治疗计划，主要 是 ADA-SCID 和 HSV-tk 基因计划，由 于有较明确的临床效果，受试人数不断 扩大，部分已进入 III 期临床试验