体细胞中,并且能整合到细胞基因组中,在细胞中长期表达。但是目 前的基因转移方法很难满足理想基因转移方法的全部要求,因此探索 理想的基因转移方法是基因治疗的一项重要内容。基因转移方法可分 为物理、化学和生物学等方法。 三、适于基因治疗的遗传病 常被选择的,已经在临床上经过基因治疗获得疗效的少数几种疾 病,如ADA、血友病B、家族性高胆固醇血症和囊性纤维变性等,尚 有一类作为基因治疗候选疾病,如PKU,半乳糖血症、 Gaucher病, α-抗胰蛋白酶血症等。对于进行成功的基因治疗来说,必要条件是: ①选择合适的疾病;②掌握该病分子缺陷的本质;③矫正遗传病的治 疗(或正常)基因得到克隆;④克隆基因的有效表达;⑤克隆基因的 有效调节;⑥可利用的动物模型。 Minimal requirement for Gene Transfer Therapy ofa Genetic Disorder 1. Identification ofthe affected locus 2. A complementary dNA(CDNA)clone of the gene 3.a substantial disease burden and a favorable risk-benefit ratio in comparison with alternative therapy 4. Sufficient knowledge of the biochemical basis of the disease to be confident that the gene transfer is likely to correct the biochemical pathology and to prevent or reverse critical p henotypic abnormalities 5. An appropriate target cell with sufficiently defined biology and, ideally, a long half-life or good rep licative potential in vivo 6. Adequate data from cultured cell and animal studies to suggest that the vector, gene construct, and target cell are suitable 对于某一疾病进行基因治疗的价值需要进行几方面的估价:①人11 体细胞中，并且能整合到细胞基因组中，在细胞中长期表达。但是目 前的基因转移方法很难满足理想基因转移方法的全部要求，因此探索 理想的基因转移方法是基因治疗的一项重要内容。基因转移方法可分 为物理、化学和生物学等方法。 三、适于基因治疗的遗传病 常被选择的，已经在临床上经过基因治疗获得疗效的少数几种疾 病，如 ADA、血友病 B、家族性高胆固醇血症和囊性纤维变性等，尚 有一类作为基因治疗候选疾病，如 PKU，半乳糖血症、Gaucher 病， α-抗胰蛋白酶血症等。对于进行成功的基因治疗来说，必要条件是： ①选择合适的疾病；②掌握该病分子缺陷的本质；③矫正遗传病的治 疗（或正常）基因得到克隆；④克隆基因的有效表达；⑤克隆基因的 有效调节；⑥可利用的动物模型。 Minimal Requirement for Gene Transfer Therapy of A Genetic Disorder 1. Identification of the affected locus. 2. A complementary DNA (cDNA) clone of the gene. 3. A substantial disease burden and a favorable risk-benefit ratio in comparison with alternative therapy. 4. Sufficient knowledge of the biochemical basis of the disease to be confident that the gene transfer is likely to correct the biochemical pathology and to prevent or reverse critical phenotypic abnormalities. 5. An appropriate target cell with sufficiently defined biology and, ideally, a long half-life or good replicative potential in vivo. 6．Adequate data from cultured cell and animal studies to suggest that the vector, gene construct, and target cell are suitable. 对于某一疾病进行基因治疗的价值需要进行几方面的估价：①人