第一章基因治疗 的基本概念 基因治疗的基本概念 基因的结构或功能异常影响着疾 病的发生、发展和转归,通过改变基因 的结构或功能而达到治疗疾病的目的, 这就是广义的基因治疗( gene therapy) 般来说,进行基因治疗的先决条件是 该病在DNA水平的发病机制已经明 确,能获得正常的目的基因用于弥补缺 陷的基因,有适当的方法将目的基因转 入体内,转移的基因在体内能有效地适 度表达,代替缺陷基因的表达产物,或 调控其表达。基因治疗所需的基础技术 是:基因重组技术、基因转移技术 1基因治疗 基因治疗是指将编码具有某种生 物活性物质(一般是蛋白质或肽)的基 因,人为地转移到人体器官或组织细胞 内,使其在局部表达该活性物质,从而 达到相应的治疗或预防目的的疗法。其 将正常基因或有治疗作用的基因通过 定方式导入靶细胞(需修复或治疗的 细胞),以纠正基因的缺陷或者发挥治疗 作用。 广义的基因治疗( gene therapy) 基因的结构或功能异常影响着疾病的 发生、发展和转归,通过改变基因的结 构或功能而达到治疗疾病的目的第一章 基因治疗 的基本概念 基因治疗的基本概念 基因的结构或功能异常影响着疾 病的发生、发展和转归，通过改变基因 的结构或功能而达到治疗疾病的目的， 这就是广义的基因治疗（gene therapy）。 一般来说，进行基因治疗的先决条件是 该病在 DNA 水平的发病机制已经明 确，能获得正常的目的基因用于弥补缺 陷的基因，有适当的方法将目的基因转 入体内，转移的基因在体内能有效地适 度表达，代替缺陷基因的表达产物，或 调控其表达。基因治疗所需的基础技术 是：基因重组技术、基因转移技术。 1 基因治疗 基因治疗是指将编码具有某种生 物活性物质(一般是蛋白质或肽)的基 因,人为地转移到人体器官或组织细胞 内,使其在局部表达该活性物质,从而 达到相应的治疗或预防目的的疗法。其 将正常基因或有治疗作用的基因通过 一定方式导入靶细胞(需修复或治疗的 细胞)，以纠正基因的缺陷或者发挥治疗 作用。 广义的基因治疗（gene therapy）： 基因的结构或功能异常影响着疾病的 发生、发展和转归，通过改变基因的结 构或功能而达到治疗疾病的目的