2体细胞基因治疗 体细胞基因治疗( somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到 体细胞,使之表达基因产物,以达到治 疗目的。这种方法的理想措施是将外源 正常基因导入靶体细胞内染色体特定 基因座位,用健康的基因确切地替换异 常的基因,使其发挥治疗作用,同时还 须减少随机插入引起新的基因突变的 可能性。对特定座位基因转移,目前还 有很大困难。体细胞基因治疗目前采用 将基因转移到基因组上非特定座位,即 随机整合。只要该基因能有效地表达出 其产物,便可达到治疗的目的。这不是 修复基因结构异常而是补偿异常基因 的功能缺陷,这种策略易于获得成功 基因治疗中作为受体细胞的体细胞,多 采取离体的体细胞,先在体外接受导入 的外源基因,在有效表达后,再输回到 体内,这也就是间接基因治疗法。 体细胞基因治疗不必矫正所有的 体细胞,因为每个体细胞都具有相同的 染色体。有些基因只在一种类型的体细 胞中表达,因此,治疗只需集中到这类 细胞上。其次,某些疾病,只需少量基 因产物即可改善症状,不需全部有关体 细胞都充分表达 3生殖细胞基因治疗 将目的基因直接导入受精卵内进 行基因治疗,称为生殖细胞基因治疗 因为转基因在受体细胞内具有随机整 合性和可传代性,对人类长期影响不能 完全预知,且涉及伦理学的问题,因此 目前尚不考虑生殖细胞基因治疗途径2 体细胞基因治疗 体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到 体细胞，使之表达基因产物，以达到治 疗目的。这种方法的理想措施是将外源 正常基因导入靶体细胞内染色体特定 基因座位，用健康的基因确切地替换异 常的基因，使其发挥治疗作用，同时还 须减少随机插入引起新的基因突变的 可能性。对特定座位基因转移，目前还 有很大困难。体细胞基因治疗目前采用 将基因转移到基因组上非特定座位，即 随机整合。只要该基因能有效地表达出 其产物，便可达到治疗的目的。这不是 修复基因结构异常而是补偿异常基因 的功能缺陷，这种策略易于获得成功。 基因治疗中作为受体细胞的体细胞，多 采取离体的体细胞，先在体外接受导入 的外源基因，在有效表达后，再输回到 体内，这也就是间接基因治疗法。 体细胞基因治疗不必矫正所有的 体细胞，因为每个体细胞都具有相同的 染色体。有些基因只在一种类型的体细 胞中表达，因此，治疗只需集中到这类 细胞上。其次，某些疾病，只需少量基 因产物即可改善症状，不需全部有关体 细胞都充分表达。 3 生殖细胞基因治疗 将目的基因直接导入受精卵内进 行基因治疗,称为生殖细胞基因治疗. 因为转基因在受体细胞内具有随机整 合性和可传代性,对人类长期影响不能 完全预知,且涉及伦理学的问题,因此 目前尚不考虑生殖细胞基因治疗途径