上浒文通大辛 SHANGHAI JIAO TONG UNIVERSITY 生物技术与人类 和临床医生的很好结合，目前的临床试验方案都 [参考文献] 还太复杂。基因治疗的成功应用还有待于基础科 学研究的加强。还有很多基础科学家和医生怀疑 [1]宋婕 基因治疗及其研究现状中学生物教 基因治疗。因为科学上出现的一些挫折往往影响 学 了将基因治疗转入临床应用的热情，为了吸引这 Biology Teaching in Middle Schools 批人，必需保证科学的解释问题并不成为临床评 [2]王永芬，庸磊 现代生物技术的应用与展 价的依据。科学的成就是事实和它的一致性，而 望. 不能靠中间调停的手段解决问题。 [3]学报，张树庸我国基因工程研究概况.实 2、长期安全性的问题还是存在，也限制了临 验动物科学与管理，2001,18 床应用的发展，这需要社会公众的支持和合作。 [4]张锐，孙美榕，张正等基因治疗与人类健 3、伦理道德方面的争论也是影响因素之一。 康.中国生物工程杂志，2004 4、简单的基因缺失一般通过基因转移技术在 [5]李洪军基因诊断与基因治疗浅谈.中学生 细胞培养中便可纠正，但临床应用上却是另一回 物学，2004 事，反映出in vitro和in vivo,基础技术 [6]顾健人基因治疗的昨天、今天与明天.生 和临床应用间的差异性。 物工程进展，1997,17 7基因治疗的前景 一个广阔的应用前景的基因治疗是治疗I型 糖尿病。在美国研究人员利用作为载体，提供了 肝细胞生长因子基因（肝细胞生长因子），以从大 鼠胰岛细胞的腺病毒删除。他们注入糖尿病大鼠 改变的细胞，并在一天之内，老鼠正在控制他们 的血糖水平比对照组好。该模型模拟了人类，并 显示胰岛细胞移植的肝细胞生长因子的基因加 入，大大增强了胰岛细胞的功能和生存。在加拿 大，研究人员在埃德蒙顿，阿尔伯塔省还制定了 协议来治疗I型糖尿病。医生用超声波引导到上 腹部和肝脏有小导管。胰岛细胞，然后注入通过 导管进入肝脏。随着时间的推移，小岛是建立在 肝脏，并开始释放胰岛素。另一种基因治疗中的 应用是治疗X-连锁严重联合免疫缺陷（的X- SCID鼠)，这种疾病在婴儿缺乏T和免疫系统B 细胞很容易受到感染。目前的治疗是从一个匹配 同胞，这并不总是可能或长期有效的骨髓移植。 在法国和英国的研究人员，了解这种疾病是由于 X染色体上的处理通过更换缺陷基因体外14名儿 童，缺陷基因。在接受改变的细胞，患者表现出 他们的免疫系统功能大大改善。不幸的是，两个 孩子制定了治疗白血病后几年的形式。进一步的 调查表明，载体，插入附近的原癌基因，进而导 致T细胞不受控制的生长基因。临床试验中被搁 置，直到一个更安全的方法可以设计和测试。 基因治疗前景是光明的。但是投资者关注基 因项目。可能使得基因治疗变得商业化。基因治 疗为我们全人类带来了希望。 3/3生物技术与人类 3 / 3 和临床医生的很好结合，目前的临床试验方案都 还太复杂。基因治疗的成功应用还有待于基础科 学研究的加强。还有很多基础科学家和医生怀疑 基因治疗。因为科学上出现的一些挫折往往影响 了将基因治疗转入临床应用的热情，为了吸引这 批人，必需保证科学的解释问题并不成为临床评 价的依据。科学的成就是事实和它的一致性，而 不能靠中间调停的手段解决问题。 2、 长期安全性的问题还是存在，也限制了临 床应用的发展，这需要社会公众的支持和合作。 3、 伦理道德方面的争论也是影响因素之一。 4、 简单的基因缺失一般通过基因转移技术在 细胞培养中便可纠正，但临床应用上却是另一回 事，反映出 in vitro 和 in vivo, 基础技术 和临床应用间的差异性。 7 基因治疗的前景 一个广阔的应用前景的基因治疗是治疗 I 型 糖尿病。 在美国研究人员利用作为载体，提供了 肝细胞生长因子基因（肝细胞生长因子），以从大 鼠胰岛细胞的腺病毒删除。他们注入糖尿病大鼠 改变的细胞，并在一天之内，老鼠正在控制他们 的血糖水平比对照组好。该模型模拟了人类，并 显示胰岛细胞移植的肝细胞生长因子的基因加 入，大大增强了胰岛细胞的功能和生存。在加拿 大，研究人员在埃德蒙顿，阿尔伯塔省还制定了 协议来治疗 I 型糖尿病。医生用超声波引导到上 腹部和肝脏有小导管。 胰岛细胞，然后注入通过 导管进入肝脏。 随着时间的推移，小岛是建立在 肝脏，并开始释放胰岛素。另一种基因治疗中的 应用是治疗 X -连锁严重联合免疫缺陷（的 X - SCID 鼠），这种疾病在婴儿缺乏 T 和免疫系统 B 细胞很容易受到感染。目前的治疗是从一个匹配 同胞，这并不总是可能或长期有效的骨髓移植。 在法国和英国的研究人员，了解这种疾病是由于 X 染色体上的处理通过更换缺陷基因体外 14名儿 童，缺陷基因。 在接受改变的细胞，患者表现出 他们的免疫系统功能大大改善。 不幸的是，两个 孩子制定了治疗白血病后几年的形式。进一步的 调查表明，载体，插入附近的原癌基因，进而导 致 T 细胞不受控制的生长基因。临床试验中被搁 置，直到一个更安全的方法可以设计和测试。 基因治疗前景是光明的。但是投资者关注基 因项目。可能使得基因治疗变得商业化。基因治 疗为我们全人类带来了希望。 [参 考 文 献] [1] 宋婕 基因治疗及其研究现状中学生物教 学 Biology Teaching in Middle Schools [2] 王永芬，庸磊 现代生物技术的应用与展 望. [3] 学报，张树庸 我国基因工程研究概况.实 验动物科学与管理，2001,18 [4] 张锐，孙美榕，张正等 基因治疗与人类健 康.中国生物工程杂志，2004 [5] 李洪军 基因诊断与基因治疗浅谈.中学生 物学，2004 [6] 顾健人 基因治疗的昨天、今天与明天.生 物工程进展，1997,17