(一)直接策略 基因矫正(gene correction) 指将致病基因的突变碱基加以纠正，而保留 正常部分。 2. 基因置换(gene replacement) 指通过同源重组或基因打靶技术，将正常基 因定点整合到靶细胞基因组内，以原位替换致 病基因。 不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精 确的原位修复，是最理想的治疗方式。(一)直接策略 1. 基因矫正（gene correction） • 指将致病基因的突变碱基加以纠正，而保留 正常部分。 2. 基因置换（gene replacement） • 指通过同源重组或基因打靶技术，将正常基 因定点整合到靶细胞基因组内,以原位替换致 病基因。 • 不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精 确的原位修复，是最理想的治疗方式