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(一)直接策略 3.基因增补(gene augmentation) 又称为补偿性基因治疗 是指不去除异常基因,将有功能的正常基因导 入病变细胞或其它细胞后发生韭定点整合,表 达正常产物以补偿缺陷基因的功能,或使原有 的功能得以加强。 (一)直接策略 3.基因增补(gene augmentation) 又称为补偿性基因治疗 • 是指不去除异常基因,将有功能的正常基因导 入病变细胞或其它细胞后发生非定点整合,表 达正常产物以补偿缺陷基因的功能,或使原有 的功能得以加强
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