基因治疗的策略 基因修正( gene correction):定点导入外源正 常基因,代替有缺陷的基因,对靶 细胞基因组无任何改变。属于直接 治疗。 基因添加( gene augmentation):非定点导入 外源正常基因,而没有去除或修复 有缺陷的基因。属于间接治疗,基因治疗的策略 基因修正(gene correction)：定点导入外源正 常基因，代替有缺陷的基因，对靶 细胞基因组无任何改变。属于直接 治疗。 基因添加(gene augmentation)：非定点导入 外源正常基因，而没有去除或修复 有缺陷的基因。属于间接治疗