滋病病毒进入人体细胞。这个研究小组设计合成的 lenti病毒载体引入 SiRNA, 激发RNAi使其抑制了HIV-1的 coreceptor-CCR5进入人体外周T淋巴细胞,而 不影响另一种HIV-1主要的 coreceptor-CCR4,从而使以 lenti病毒载体为媒介 引导 SiRNA进入细胞内产生了免疫应答,由此治疗HIV-1和其他病毒感染性疾病 的可行性大大增加。RNAi还可应用于其它病毒感染如脊髓灰质炎病毒、禽类逆 转录病毒、肝炎病毒、流感病毒、SARS相关冠状病毒等等。 技术的优缺点 优点: ①RNAi具有很高的特异性,只降解与之序列相应的单个内源基因的mRNA ②RNA抑制基因表达具有很高的效率,表型可以达到缺失突变体表型的程度,而 且相对很少量的 dsRNA分子(数量远远少于内源mRNA的数量)就能完全抑制相应 基因的表达,是以催化放大的方式进行的; ③RNAi抑制基因表达的效应可以穿过细胞界限,在不同细胞间长距离传递和维 持信号甚至传播至整个有机体以及可遗传等特点 ④应用范围广,潜力极为巨大 缺点 ①如何导入 dsRNA或sRNA是RNA应用的最大障碍; ② dsRNA并不能在所有生物中引起RNAi应答,有的物种(斑马鱼)可能趋向 引起非特异性致死性应答反应; ③在去除ATP的样品中RNA干扰现象降低或消失显示RNA干扰是一个ATP依赖的过程 RNAi是转录水平上,其他的基因治疗都是基因组水平的,并没有改变生物体的 基因组,也就是治标不治本; ④对于含有 dsRNA的食物是否对群体或环境有什么副作用,其安全性尚需进一 步研究。滋病病毒进入人体细胞。这个研究小组设计合成的 lenti 病毒载体引入 siRNA， 激发 RNAi 使其抑制了 HIV-1 的 coreceptor-CCR5 进入人体外周Ｔ淋巴细胞，而 不影响另一种 HIV-1 主要的 coreceptor-CCR4，从而使以 lenti 病毒载体为媒介 引导 siRNA 进入细胞内产生了免疫应答，由此治疗 HIV-1 和其他病毒感染性疾病 的可行性大大增加。RNAi 还可应用于其它病毒感染如脊髓灰质炎病毒、禽类逆 转录病毒、肝炎病毒、流感病毒、SARS 相关冠状病毒等等。 技术的优缺点 优点： ①RNAi 具有很高的特异性，只降解与之序列相应的单个内源基因的 mRNA； ②RNAi 抑制基因表达具有很高的效率，表型可以达到缺失突变体表型的程度，而 且相对很少量的 dsRNA 分子(数量远远少于内源 mRNA 的数量)就能完全抑制相应 基因的表达，是以催化放大的方式进行的； ③RNAi 抑制基因表达的效应可以穿过细胞界限，在不同细胞间长距离传递和维 持信号甚至传播至整个有机体以及可遗传等特点; ④应用范围广，潜力极为巨大。 缺点： 1 如何导入 dsRNA 或 siRNA 是 RNAi 应用的最大障碍； 2 dsRNA 并不能在所有生物中引起 RNAi 应答，有的物种（斑马鱼）可能趋向 引起非特异性致死性应答反应； 3 在去除 ATP 的样品中 RNA 干扰现象降低或消失显示 RNA 干扰是一个 ATP 依赖的过程； RNAi 是转录水平上，其他的基因治疗都是基因组水平的，并没有改变生物体的 基因组，也就是治标不治本； ④对于含有 dsRNA 的食物是否对群体或环境有什么副作用，其安全性尚需进一 步研究