阻断不可能完全抑 RNA纳米粒子 制或逆转肿瘤的生 配体 释放 长,而RNA可以利 配体用同一基因家族的 射 SiRNA干扰 多个基因具有一段 标基因表达 同源性很高的保守 被肿着细胞摄 目标基因 mRNA裂解序列这一特性,设计 肿瘤细胞 针对这一区段序列 目标蛋白 的 dsRNA分子,只注 表达减少 图 SiRNA嵌附纳米粒子抑制目标基因表达示意图 射一种 dsRNA即可 以产生多个基因同 时剔除的表现,也可以同时注射多种 dsRNA而将多个序列不相关的基因同时剔 Maen等人应用RNA技术成功地阻断了MCF7乳腺癌细胞中一种异常表达的与细 胞增殖分化相关的核转录因子基因Sp1的功能。 3RNAi在基因治疗领域中的应用 RNAi作为一种高效的序列特异性基因剔除技术在传染性疾病和恶性肿瘤基因治 疗领域发展极为迅速。在利用RNAi技术对HIV-1、乙型肝炎、丙型肝炎等进行 基因治疗研究中发现,选择病毒基因组中与人类基因组无同源性的序列作为抑制 序列可在抑制病毒复制的同时避免对正常组织的毒副作用。同时将抑制序列选择 在特定的位点,可对部分有明确基因突变的恶性肿瘤细胞如含有BCL/ABL或 AML/MTG8融合基因的白血病细胞产生凋亡诱导作用。 4病毒性疾病的治疗 根据RNAi发挥作用的机制,理论上讲,所有可能在细胞中形成双联RNA的外源 核酸,都应该对RNAi有效。而对于病毒而言,不论是DNA还是RNA病毒,只要 其在细胞中经历双链RNA的阶段,都应该可以成为RNAi的靶目标。它可能成为 阻断病毒入侵和抑制基因表达的新技术。目前RNAi技术已经被广泛应用于许多 种病毒的防治研究中。 加州大学洛杉矶分校和加州理工学院的研究人员开发出使用RNAi技术来阻止艾阻断不可能完全抑 制或逆转肿瘤的生 长，而 RNAi 可以利 用同一基因家族的 多个基因具有一段 同源性很高的保守 序列这一特性，设计 针对这一区段序列 的 dsRNA 分子，只注 射一种 dsRNA 即可 以产生多个基因同 时剔除的表现，也可以同时注射多种 dsRNA 而将多个序列不相关的基因同时剔 除。 Maen 等人应用 RNAi 技术成功地阻断了 MCF7 乳腺癌细胞中一种异常表达的与细 胞增殖分化相关的核转录因子基因 Sp1 的功能。 3.RNAi 在基因治疗领域中的应用 RNAi 作为一种高效的序列特异性基因剔除技术在传染性疾病和恶性肿瘤基因治 疗领域发展极为迅速。在利用 RNAi 技术对 HIV-1、乙型肝炎、丙型肝炎等进行 基因治疗研究中发现，选择病毒基因组中与人类基因组无同源性的序列作为抑制 序列可在抑制病毒复制的同时避免对正常组织的毒副作用。同时将抑制序列选择 在特定的位点，可对部分有明确基因突变的恶性肿瘤细胞如含有 BCL/ABL 或 AML1/MTG8 融合基因的白血病细胞产生凋亡诱导作用。 4.病毒性疾病的治疗 根据 RNAi 发挥作用的机制，理论上讲，所有可能在细胞中形成双联 RNA 的外源 核酸，都应该对 RNAi 有效。而对于病毒而言，不论是 DNA 还是 RNA 病毒，只要 其在细胞中经历双链 RNA 的阶段，都应该可以成为 RNAi 的靶目标。它可能成为 阻断病毒入侵和抑制基因表达的新技术。目前 RNAi 技术已经被广泛应用于许多 种病毒的防治研究中。 加州大学洛杉矶分校和加州理工学院的研究人员开发出使用 RNAi 技术来阻止艾