基因治疗的现状 刘乐典 (上海交通大学电子信息与电气工程学院，上海200240) 摘要：基因治疗指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病， 以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中， 使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。本文主要展示它当前的应用以及讨论它所引发的问 题。 关键词：基因治疗：应用 The status of gene therapy Liu L.D. (School of Electronic Information and Electrical Engineering.Shanghai Jiao Tong University,Shanghai 200240,China) Abstract:Gene therapy refers to the introduction of exogenous normal genes into target cells to correct or compensate for diseases caused by genetic defects and abnormalities for therapeutic purposes.That is,the foreign gene through the gene transfer technology to insert it into the patient's appropriate receptor cells,so that the production of foreign gene products can treat a disease.This paper focuses on its current application and problems. Key words:Gene therapy:Application 1基因治疗的发展历史 基因治疗是指通过操作遗传物质来干预疾病的发生、发展和进程，包括替代或纠正人自 身基因结构或功能上的错乱，杀灭病变的细胞或增强机体，清除病变细胞的能力等，从而达 到治病的目的。基因治疗是随着DNA重组技术的成熟而发展起来的。它被认为是医学和药学 领域的一次革命，是当今生物医学发展最重要的里程碑之一。同时也必将对传统制药业产生 深远影响和冲击。随着DNA双螺旋结构的发现和以DNA重组技术为代表的现代分子生物学 技术的发展，以及人类对疾病认识的不断深入，越来越多的证据表明，多种疾病与基因的结 构或功能改变有关。因而萌生了从基因水平治疗疾病的念头和梦想。首次在医学界提出了基 因疗法的概念自1980年至1989年从学术界到宗教、伦理、法律各界对基因治疗能否进基因治疗的现状 刘乐典 （上海交通大学电子信息与电气工程学院，上海 200240） 摘要：基因治疗指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病， 以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中， 使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。本文主要展示它当前的应用以及讨论它所引发的问 题。 关键词：基因治疗；应用 The status of gene therapy Liu L.D. (School of Electronic Information and Electrical Engineering, Shanghai Jiao Tong University, Shanghai 200240, China) Abstract: Gene therapy refers to the introduction of exogenous normal genes into target cells to correct or compensate for diseases caused by genetic defects and abnormalities for therapeutic purposes. That is, the foreign gene through the gene transfer technology to insert it into the patient's appropriate receptor cells, so that the production of foreign gene products can treat a disease. This paper focuses on its current application and problems. Key words: Gene therapy; Application 1 基因治疗的发展历史 基因治疗是指通过操作遗传物质来干预疾病的发生、发展和进程，包括替代或纠正人自 身基因结构或功能上的错乱，杀灭病变的细胞或增强机体，清除病变细胞的能力等，从而达 到治病的目的。基因治疗是随着 DNA 重组技术的成熟而发展起来的。它被认为是医学和药学 领域的一次革命，是当今生物医学发展最重要的里程碑之一。同时也必将对传统制药业产生 深远影响和冲击。随着 DNA 双螺旋结构的发现和以 DNA 重组技术为代表的现代分子生物学 技术的发展，以及人类对疾病认识的不断深入，越来越多的证据表明，多种疾病与基因的结 构或功能改变有关。因而萌生了从基因水平治疗疾病的念头和梦想。首次在医学界提出了基 因疗法的概念 自 1980 年至 1989 年 从学术界到宗教、伦理、法律各界对基因治疗能否进