入临床存在很大争议。直到1989年美国才批准了世界上第一个基因治疗临床试验方案。当 然这不是一个真正意义上的基因治疗。而是用一个示踪基因构建一个表达载体，了解该示踪 基因在人体内的分布和表达情况。到了I990年，美国NIH的Freuch Anderson博士开始了世 界上第一个真正意义上的基因治疗临床试验他们用ADA基因治疗了一位因ADA基因缺陷导 致严重免疫缺损的4岁女孩，获得了初步成功，促使世界各国都掀起了基因治疗的研究热潮凹。 2000年，法国巴黎内克尔儿童医院利用基因治疗使数名有免疫缺陷的婴儿恢复了正常的免 疫功能，取得了基因治疗开展近十年来最大的成功。2004年1月，深圳赛百诺基因技术有 限公司将世界上第一个基因治疗产品重组人p53抗癌注射液正式推向市场，这是全球基因治 疗产业化发展的里程碑。) 2基因治疗的应用 2.1肿瘤的基因治疗 p53基因是一种重要的抑癌基因在人类50%的肿瘤中部发现p53基因有缺失或突变，可 见其与肿瘤的关系十分密切。因此，利用加53基因治疗肿瘤已成为肿瘤继手术、放疗、化 疗以及生物治疗后的又一种有希望的治疗方法。近年来，随着分于生物学的不断发展，对于 疾病的病因、发生、发展的研究已深入到分子水平。因此，基因治疗正逐渐从理论成为现实， 他具有选择性强，副作用小，对晚期肿瘤及转移灶仍有效等优点，从而成为肿瘤继手术、放 疗、化疗以及生物治疗后的又一种有希望的治疗方法.由于p53基因在调节细胞周期和生长， 诱导细胞调亡的过程中发挥着重要作用。在人类恶性肿瘤中p53基因突变率如此之高，因此， 利用p53基斟治疗肿瘤已成为研究的热点。目前研究最多的是以正常的野生型p53基因 (wt一p53)替换肿瘤细胞中突变的p53基因，称为野生型p53基因的替代疗法。大量的实验已 证实，野生型p53基因可以通过诱导肿瘤细胞调亡而抑制肿瘤细胞的生长，从而使p53在肿 瘤的基因治疗中具有良好的应用前景。) 2.2艾滋病的基因治疗 人免疫缺陷病毒在全球的迅速传播，使人们迫切认为，确切有效的治疗和预防方法才是 当务之急。目前，临床应用的主要是高效抗逆转录药物疗。总的说来，HAART能在一段重要 的时间内控制病毒复制，也许部分恢复CD4T细胞的功能。然而这些治疗策略并不能消除病毒 感染。HIV基因治疗的途径大致可分为基于RNA和基于蛋白质两类途径。基因治疗作为一种 新型的治疗手段，在体外已证明能有效地抑制病毒，但仍然有许多问题有待研究，例如：选 择更有效的基因载体，要可注射、可调控和特性靶向：最佳靶细胞的选择，现在有人提出用 造血干细胞作为靶细胞，因为造血干细胞具有自我更新、自我修复能力：能分化为机体免疫入临床存在很大争议。直到 1989 年美国才批准了世界上第一个基因治疗临床试验方案。当 然这不是一个真正意义上的基因治疗。而是用一个示踪基因构建一个表达载体，了解该示踪 基因在人体内的分布和表达情况。到了 1990 年，美国 NIH 的 Freuch Anderson 博士开始了世 界上第一个 真正意义上的基因治疗临床试验 他们用 ADA 基因治疗了一位因 ADA 基因缺陷导 致严重免疫缺损的 4 岁女孩，获得了初步成功，促使世界各国都掀起了基因治疗的研究热潮[1]。 2000 年，法国巴黎内克尔儿童医院利用基因治疗 使数名有 免疫缺陷的婴儿恢复了正常的免 疫功能，取得了基因治疗开展近十年来最大的成功。2004 年 1 月，深圳赛百诺基因技术有 限公司将世界上第一个基因治疗产品重组人 p53 抗癌注射液正式推向市场，这是全球基因治 疗产业化发展的里程碑。[2] 2 基因治疗的应用 2.1 肿瘤的基因治疗 p53 基因是一种重要的抑癌基因在人类 50％的肿瘤中部 发现 p53 基因有缺失或突变，可 见其与肿瘤的关系十分密切。因此，利用加 p53 基因治疗肿瘤已成为肿瘤继手术、放 疗、化 疗以及生物治疗后的又一种有希望的治疗方法。近年来，随着分于生物学的不断发展，对于 疾病的病因、发生、发展的研究已深入到分子水平。因此，基因治疗正逐渐从理论成为现实， 他具有选择性强，副作用小，对晚期肿瘤及转移灶仍有效等优点，从而成为肿瘤继手术、放 疗、化疗以及生物治疗后的又一种 有希望的治疗方法．由于 p53 基因在调节细胞周期和生长， 诱导细胞凋亡的过程中发挥着重要作用。在人类恶性肿瘤中 p53 基因突变率如此之高，因此， 利用 p53 基斟治疗肿瘤已成为研究的热点。目前研究最多的是以正常的野生型 p53 基因 (wt—p53)替换肿瘤细胞中突变的 p53 基因，称为野生型 p53 基因的替代疗法。大量的实验已 证实，野生型 p53 基因可以通过诱导肿瘤细胞凋亡而抑制肿瘤细胞的生长，从而使 p53 在肿 瘤的基因治疗中具有良好的应用前景。[3] 2.2 艾滋病的基因治疗 人免疫缺陷病毒在全球的迅速传播，使人们迫切认为，确切有效的治疗和预防方法才是 当务之急。目前，临床应用的主要是高效抗逆转录药物疗。总的说来，HAART 能在一段重要 的时间内控制病毒复制，也许部分恢复 CD4 T 细胞的功能。然而这些治疗策略并不能消除病毒 感染。HIV 基因治疗的途径大致可分为基于 RNA 和 基于蛋白质两类途径。基因治疗作为一种 新型的治疗手段，在体外已证明能有效地抑制病毒，但仍然有许多问题有待研究，例如：选 择更有效的基因载体，要可注射、可调控和特性靶向；最佳靶细胞的选择，现在有人提出用 造血干细胞作为靶细胞，因为造血干细胞具 有自我更新、自我修复能力；能分化为机体免疫