一、蒸因治方的概念 基因治疗( gene therapy)就是向有 功能缺陷的靶细胞补充相应功能基因, 以纠正或补偿其基因缺陷,或采用特定 的方式关闭、抑制异常表达的基因,从 而达到治疗的目的。 对象:体细胞生殖细胞一、基因治疗的概念 基因治疗（gene therapy）——就是向有 功能缺陷的靶细胞补充相应功能基因， 以纠正或补偿其基因缺陷，或采用特定 的方式关闭、抑制异常表达的基因，从 而达到治疗的目的。 对象： 体细胞 生殖细胞