第二章基因治疗 的发展历程 基因治疗的发展历程 基因治疗的早期科学依据是基因 能够被转移。在1972年DNA重组时代 到来之前的1966年, Edward Tatun曾 就病毒介导基因转移这一现象预言“病 毒将有效地应用于对人类有益的事情 上,如运用分离、设计、合成和引入新 基因对特定器官有缺陷细胞的治疗 法”。也可“通过修改和调节基因活动 或通过基因修复或替代可达到治疗癌 的目的”。之后,通过基因转移来实现 疾病治疗就作为一个科学热点问题不 断被探讨。 有学者将基因治疗的发展划分为 3个历史阶段,即 1准备期(1980~1989年)20 世纪80年代初,从学术界到宗教、伦 理、法律各界,对基因治疗能否进入临 床存在争议很大。直到1989年,FDA 才同意先将载体导入作为“基因标记 的临床试验,1990年正式批准进入临 床试验。在这个阶段中,科学家们进行 了大量的研究工作,同时也在舆论上做 了很多准备工作。 2狂热期(1990~1995年)1990 年9月,美国国立卫生研究院的 Anderson和Base将腺苷酸脱氨酶 ADA基因用反转录病毒导入人自身T 淋巴细胞,经扩增后输回患者体内,成 功治愈一位由于ADA基因缺陷导致严 重免疫异常的4岁女孩。自此,全世界 掀起了基因治疗研究的热潮。基因治疗 的内容也由单基因遗传病扩大到多基 因的肿瘤、艾滋病、心血管病、神经系第二章 基因治疗 的发展历程 基因治疗的发展历程 基因治疗的早期科学依据是基因 能够被转移。在 1972 年 DNA 重组时代 到来之前的 1966 年，Edward Tatum 曾 就病毒介导基因转移这一现象预言“病 毒将有效地应用于对人类有益的事情 上，如运用分离、设计、合成和引入新 基因对特定器官有缺陷细胞的治疗 法”。也可“通过修改和调节基因活动 或通过基因修复或替代可达到治疗癌 的目的”。之后，通过基因转移来实现 疾病治疗就作为一个科学热点问题不 断被探讨。 有学者将基因治疗的发展划分为 3 个历史阶段，即： 1 准备期（1980～1989 年） 20 世纪 80 年代初， 从学术界到宗教、伦 理、法律各界，对基因治疗能否进入临 床存在争议很大。直到 1989 年，FDA 才同意先将载体导入作为“基因标记” 的临床试验， 1990 年正式批准进入临 床试验。在这个阶段中，科学家们进行 了大量的研究工作，同时也在舆论上做 了很多准备工作。 2 狂热期（1990～1995 年） 1990 年 9 月，美国国立卫生研究院的 Anderson 和 Base 将腺苷酸脱氨酶 ADA 基因用反转录病毒导入人自身 T 淋巴细胞，经扩增后输回患者体内，成 功治愈一位由于 ADA 基因缺陷导致严 重免疫异常的 4 岁女孩。自此，全世界 掀起了基因治疗研究的热潮。基因治疗 的内容也由单基因遗传病扩大到多基 因的肿瘤、艾滋病、心血管病、神经系