统疾病、自身免疫疾病和内分泌疾病 首例基因治疗应用获得成功带来 医学生物学领域的一片狂热。以美国为 例,短短数年内,就有100多个临床方 案经FDA批准进入临床试验。从专业 刊物到一般媒体,给人的印象是基因治 疗即将成为临床治疗中一种成熟的方 法。这里既有科学家的盲目乐观,又有 企业界和媒体的“推波助澜”。科学家 在前10年所作的储备在这时几乎倾巢 而出,其中一些还没有成熟到可以取得 疗效的方案也过早地进入了临床试验 这种狂热在国内也有体现。 3理性期(1996年至今) 随 着一位18岁的美国青年在美国宾夕 法尼亚大学人类基因治疗中心接受治 疗时不幸死亡,成为被报道的首例死于 基因治疗的患者。基因治疗从狂热转入 理性化的正常轨道,人们开始对基因治 疗的前景进行冷静的思考与反思,基因 治疗的研究与发展也遇到了前所未有 的压力与挑战。在这种情况下,基因治 疗研究没有冷却。据统计,从1996 1999年,全球的基因治疗临床方案增加 了1倍,治疗病人数也增加了1倍。从 投资来看,除政府投资外,企业界的热 情有增无减,仅1996年企业界的投资 为1990~1995年5年的总和。目前每 年的总投资仍在数十亿美元左右。据不 完全统计,迄今全世界已有超过计划 400个的方案进入临床试验,病例数超 过3000例。专家预测,在本世纪前 年,将会有一部分临床试验方案取得疗 效,第一批基因治疗的产品可能上市。 1哺乳动物细胞的体外遗传修饰 (图)统疾病、自身免疫疾病和内分泌疾病 等。首例基因治疗应用获得成功带来了 医学生物学领域的一片狂热。以美国为 例，短短数年内，就有 100 多个临床方 案经 FDA 批准进入临床试验。从专业 刊物到一般媒体，给人的印象是基因治 疗即将成为临床治疗中一种成熟的方 法。这里既有科学家的盲目乐观，又有 企业界和媒体的“推波助澜”。科学家 在前 10 年所作的储备在这时几乎倾巢 而出，其中一些还没有成熟到可以取得 疗效的方案也过早地进入了临床试验。 这种狂热在国内也有体现。 3 理性期（1996 年至今） 随 着一位 18 岁的美国青年在美国宾夕 法尼亚大学人类基因治疗中心接受治 疗时不幸死亡，成为被报道的首例死于 基因治疗的患者。基因治疗从狂热转入 理性化的正常轨道，人们开始对基因治 疗的前景进行冷静的思考与反思，基因 治疗的研究与发展也遇到了前所未有 的压力与挑战。在这种情况下，基因治 疗研究没有冷却。据统计，从 1996～ 1999 年，全球的基因治疗临床方案增加 了 1 倍，治疗病人数也增加了 1 倍。从 投资来看，除政府投资外，企业界的热 情有增无减，仅 1996 年企业界的投资 为 1990～1995 年 5 年的总和。目前每 年的总投资仍在数十亿美元左右。据不 完全统计，迄今全世界已有超过计划 400 个的方案进入临床试验，病例数超 过 3000 例。专家预测，在本世纪前 10 年，将会有一部分临床试验方案取得疗 效，第一批基因治疗的产品可能上市。 1 哺乳动物细胞的体外遗传修饰 （图）