根据报道利用逆转录病毒作为载 体来进行血友病A的基因治疗已经有 了很大的进展。在累积了大量动物实验 成功的经验基础上,目前已有一个运用 浓缩的含双嗜性病毒外壳蛋白的假型 MO-MLV病毒载体介导FⅧ在体内表 达的Ⅰ期临床试验正在进行之中。1999 年Gao等人在大鼠实验中先肌肉内注 射由腺病毒介导的肝细胞生长因子基 因(HGF),然后经逆转录病毒转染目 标基因,观察其表达情况。在研究组中 发现血液和肝内有高水平的HGF表 达,且测得3%~12%肝细胞进行分裂 肌肉内注射腺病毒介导的HGF在第1 天浓度最高,此时立刻输注逆转录病毒 介导的β半乳糖苷酶(日标基因),约 有8%肝细胞被转染。这一研究成果给 临床伴有肝纤维化、肝功失代偿的患者 带来一丝曙光。根据逆转录病毒的亲嗜 性不同,可将其分为单嗜性逆转录病 毒、兼嗜性逆转录病毒和异嗜性逆转录 病毒3类,目前研究使用较多的是兼嗜 性逆转录病毒 右图:逆转录病毒的生命周期 122DNA病毒载体 腺病毒载体根据报道利用逆转录病毒作为载 体来进行血友病 A 的基因治疗已经有 了很大的进展。在累积了大量动物实验 成功的经验基础上，目前已有一个运用 浓缩的含双嗜性病毒外壳蛋白的假型 MO-MLV 病毒载体介导 FⅧ在体内表 达的Ⅰ期临床试验正在进行之中。1999 年 Gao 等人在大鼠实验中先肌肉内注 射由腺病毒介导的肝细胞生长因子基 因（HGF），然后经逆转录病毒转染目 标基因，观察其表达情况。在研究组中 发现血液和肝内有高水平的 HGF 表 达，且测得 3%～12%肝细胞进行分裂。 肌肉内注射腺病毒介导的 HGF 在第 1 天浓度最高，此时立刻输注逆转录病毒 介导的 β 半乳糖苷酶（目标基因），约 有 8%肝细胞被转染。这一研究成果给 临床伴有肝纤维化、肝功失代偿的患者 带来一丝曙光。根据逆转录病毒的亲嗜 性不同，可将其分为单嗜性逆转录病 毒、兼嗜性逆转录病毒和异嗜性逆转录 病毒 3 类，目前研究使用较多的是兼嗜 性逆转录病毒。 右图：逆转录病毒的生命周期 1.2.2 DNA 病毒载体 腺病毒载体