实用案例 重症联合免疫缺陷(SCID) 由于腺苷脱氨酶ADA 携带人正常ada基因的细菌 逆转录病毒 缺陷所致。ADA活性 下降将使细胞损伤或 从SCID患者体内 死亡，致细胞体液免 分离T淋巴细胞 ada基因整合 疫缺陷。 到病毒核酸上 患者无法对抗感染 通常在很小的时候就 会死亡。 骨 治疗方法： 逆转录病毒感染血细胞，同 时将ada基因带到血细胞中 使用抗生素并定期注 培养血细胞，ada基因 将携带正常ada 射免疫球蛋白、 整合到细胞染色体上 的细胞再注射入 患者体内 骨髓移植、 基因治疗。 转基因T淋巴细胞注射到人体骨髓组 织中治疗SCD实用案例 • 由于腺苷脱氨酶ADA 缺陷所致。ADA活性 下降将使细胞损伤或 死亡，致细胞体液免 疫缺陷。 • 患者无法对抗感染， 通常在很小的时候就 会死亡。 • 治疗方法： 使用抗生素并定期注 射免疫球蛋白、 骨髓移植、 基因治疗。重症联合免疫缺陷（SCID）