基因治疗 周倩宇18300680158 技术原理: 1概述:遗传病的基因治疗( Gene Therapy)是指应用基因工程技术 将外源正常基因引入患者靶细胞内,以纠正或补偿缺陷和异常基因引 起的疾病从而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因, 也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位,以替代缺 陷基因来发挥作用。 2基因转移的方法:基因是携带生物遗传信息的基本功能单位,是 位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借 助一定的技术方法或载体,基因转移的方法分为生物学方法、物理方 法和化学方法 、基本程序: 1治疗性基因的获得 对于遗传病,只要已经研究清楚某种疾病的发生是由于某个基因的 异常所引起的,其野生型基因可被用于基因治疗 对于病毒病,所选择的靶基因应在病毒的生活史中起重要的作用并 且该序列是特异性的,确定目的基因后,多采用PCR技术制备目的 基因。 2.基因载体的选择 ①反转录病毒载体:反转录病毒虽是RNA病毒,但有反转录酶 可使RNA转录为DNA,再整合到宿主细胞基因组。基因治疗 周倩宇 18300680158 一、技术原理： 1.概述：遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术 将外源正常基因引入患者靶细胞内，以纠正或补偿缺陷和异常基因引 起的疾病从而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因， 也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺 陷基因来发挥作用。 2.基因转移的方法：基因是携带生物遗传信息的基本功能单位，是 位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借 助一定的技术方法或载体，基因转移的方法分为生物学方法、物理方 法和化学方法。 二、基本程序： 1 治疗性基因的获得 对于遗传病,只要已经研究清楚某种疾病的发生是由于某个基因的 异常所引起的，其野生型基因可被用于基因治疗。 对于病毒病,所选择的靶基因应在病毒的生活史中起重要的作用并 且该序列是特异性的，确定目的基因后，多采用 PCR 技术制备目的 基因。 2.基因载体的选择 ①反转录病毒载体：反转录病毒虽是 RNA 病毒，但有反转录酶， 可使 RNA 转录为 DNA，再整合到宿主细胞基因组