第四章基因治疗 技术与方法 基因治疗技术与方法 1基因转移 将基因转移入相应的靶细胞中是 基因治疗的前提。外源基因是能被转移 入生殖细胞或体细胞的。生殖细胞基因 转移导致基因型的改变,这种改变能代 代相传,所以目前对此有很大的伦理学 上的问题。体细胞基因转移则仅引起个 体的遗传学改变,不涉及后裔 体细胞基因转移 实施体细胞基因转移有两种方法 vⅳvo和 eX VIvO,均已在体细胞基因疗 法中应用过。 Ex vivo法是从病人处收 集细胞,将这些细胞在体外培养并导入 重组基因,然后将这些在遗传上加工的 细胞作为自体移植物重新植回病人体 内。 In vivo法是将重组基因直接送进活 体内各种体细胞中。一般说,基因治疗 的 ex vIvo基因转移可能要比 In vivo基 因转移的许多方法危险性更高些。目前 已经有许多种技术可将基因转移入真 核细胞中,绝大多数仅能用于体细胞基 因疗法 在基因治疗中迄今所应用的基因 转移方法可分为两大类:病毒方法和非 病毒方法。体细胞基因转移的理想方法 是将一定量的任何DNA能以100%的 效率导入任何类型的靶细胞中。此转基 因( transgene)必须或是整合在染色体 中,或是成为稳定的附加体( episome)第四章 基因治疗 技术与方法 基因治疗技术与方法 1 基因转移 将基因转移入相应的靶细胞中是 基因治疗的前提。外源基因是能被转移 入生殖细胞或体细胞的。生殖细胞基因 转移导致基因型的改变，这种改变能代 代相传，所以目前对此有很大的伦理学 上的问题。体细胞基因转移则仅引起个 体的遗传学改变，不涉及后裔。 体细胞基因转移 实施体细胞基因转移有两种方法： in vivo 和 ex vivo，均已在体细胞基因疗 法中应用过。Ex vivo 法是从病人处收 集细胞，将这些细胞在体外培养并导入 重组基因，然后将这些在遗传上加工的 细胞作为自体移植物重新植回病人体 内。In vivo 法是将重组基因直接送进活 体内各种体细胞中。一般说，基因治疗 的 ex vivo 基因转移可能要比 In vivo 基 因转移的许多方法危险性更高些。目前 已经有许多种技术可将基因转移入真 核细胞中，绝大多数仅能用于体细胞基 因疗法。 在基因治疗中迄今所应用的基因 转移方法可分为两大类：病毒方法和非 病毒方法。体细胞基因转移的理想方法 是将一定量的任何 DNA 能以 100%的 效率导入任何类型的靶细胞中。此转基 因（transgene）必须或是整合在染色体 中，或是成为稳定的附加体（episome）