生物技术与人类-小论文郁静雯715080210003 (3)稳定性好，包载率高，容易制备，可以实现大规模生产： (4)能够帮助基因治疗药物实现高效和长期的表达。 目前，基因治疗的研究和临床应用中，常用的载体大致分为病毒载体(viral vector)和非病毒载体(non-viral vector)两大类[3]。 病毒载体是一种常用于分子生物学的工具，可以将遗传物质转入细胞。病毒 载体是通过转换方式完成基因转移，即以病毒为载体，将基因治疗药物通过基因 重组技术，组装于病毒上，通过这种重组病毒去感染宿主细胞，从而使基因治疗 药物在宿主细胞内表达，达到治疗疾病的目的。目前，较常使用的病毒载体主要 包括：逆转录病毒载体(retrovirus)、慢病毒载体(lentivirus)、腺 病毒载体(adenovirus)和腺病毒相关病毒载体(adeno-associated virus) 等。 非病毒载体输递系统由于具有低毒、低免疫反应、靶向性和易于组装等优 点，己已经成为当今基因治疗领域里一个新的研究热点。非病毒载体主要包括脂质 体(1 iposomes)、聚合物(polymers)以及树状大分子(dendrimers)等。 3.3基因治疗与新技术的结合 最近几年，CRISPR/Cas9、TALEN等靶向基因敲除技术可以快速、高效地编 辑基因组中特定靶点的遗传信息，在重大疾病治疗领域显示出了非常好的应用前 景。特别是CRISPR/Cas9技术在疾病中的应用前景最受科学家及医药公司的关 注，预计其将给重大疾病的基因治疗带来革命性的变化。 RNA干扰和microRNA等新型的靶向基因沉默技术在重大疾病的治疗方面也 显示了非常好的应用前景，被广泛用于基因功能研究、药物靶点筛选与鉴定、药 物开发等领域。全球已经有20多个针对恶性肿瘤、遗传性疾病、病毒感染性 疾病等的NA干扰治疗药物进入临床试验阶段，显示出了很好的应用前景。由于 单个microRNA可能调控数百个靶基因的表达，因而在恶性肿瘤、心血管疾病等 复杂疾病的治疗方面更有优势，未来将靶向传递载体、靶向调控元件与microRNA 技术结合，有望对复杂疾病进行靶向基因治疗。生物技术与人类-小论文 郁静雯 715080210003 5 （3） 稳定性好，包载率高，容易制备，可以实现大规模生产； （4） 能够帮助基因治疗药物实现高效和长期的表达。 目前，基因治疗的研究和临床应用中，常用的载体大致分为病毒载体(viral vector)和非病毒载体 (non-viral vector)两大类[3]。 病毒载体是一种常用于分子生物学的工具，可以将遗传物质转入细胞。病毒 载体是通过转换方式完成基因转移，即以病毒为载体，将基因治疗药物通过基因 重组技术，组装于病毒上，通过这种重组病毒去感染宿主细胞，从而使基因治疗 药物在宿主细胞内表达，达到治疗疾病的目的。目前，较常使用的病毒载体主要 包括：逆转录病毒载体 (retrovirus)、 慢 病 毒 载 体 (lentivirus)、 腺 病 毒 载 体 (adenovirus)和腺病毒相关病毒载体(adeno-associated virus) 等。 非病毒载体输递系统由于具有低毒、低免疫反应、靶向性和易于组装等优 点，已经成为当今基因治疗领域里一个新的研究热点。非病毒载体主要包括脂质 体(liposomes)、聚合物(polymers)以及树状大分子(dendrimers)等。 3.3 基因治疗与新技术的结合 最近几年，CRISPR/Cas9、TALEN 等靶向基因敲除技术可以快速、高效地编 辑基因组中特定靶点的遗传信息，在重大疾病治疗领域显示出了非常好的应用前 景。特别是 CRISPR/Cas9 技术在疾病中的应用前景最受科学家及医药公司的关 注，预计其将给重大疾病的基因治疗带来革命性的变化。 RNA 干扰和 microRNA 等新型的靶向基因沉默技术在重大疾病的治疗方面也 显示了非常好的应用前景，被广泛用于基因功能研究、药物靶点筛选与鉴定、药 物开发等领域。全球已经有 20 多个针对恶性 肿瘤、遗传性疾病、病毒感染性 疾病等的 RNA 干扰治疗药物进入临床试验阶段，显示出了很好的应用前景。由于 单个 microRNA 可能调控数百个靶基因的表达，因而在恶性肿瘤、心血管疾病等 复杂疾病的治疗方面更有优势，未来将靶向传递载体、靶向调控元件与 microRNA 技术结合，有望对复杂疾病进行靶向基因治疗