生物技术与人类-小论文郁静雯715080210003 Gene therapy is widely used to treat a variety of diseases,including cancer,genetic diseases,infectious diseases,cardiovascular diseases and autoimmune diseases.Among them,gene therapy of tumor is the main application field at present.In recent years, Gene therapy has made great progress,but there are still many difficulties and problems to be solved.In this article,the progress and problems of gene therapy in disease treatment is reviewed. Key words:gene therapy;tumor;gene delivery system 1基因治疗发展历程 基因治疗是指在遗传物质上进行操作来干预疾病的发生、发展和进程，包括 替代或纠正人自身基因结构或功能上的错乱，杀灭病变的细胞或增强机体清除病 变细胞的能力等，从而达到治病的目的。基因治疗是随着DNA重组技术、基因克 隆技术的成熟而发展起来的，是当今生物医学领域发展最重要的里程碑之一。 如今，基因治疗的对象已从最初的单基因遗传病扩展到恶性肿瘤、心血管疾 病、感染性疾病、自身免疫性疾病等多种人类重大疾病。随着基因治疗的不断发 展，现在更多的针对恶性肿瘤的基因治疗进入了临床试验阶段，目前全球有大约 2/3的基因治疗临床试验方案是针对各种恶性肿瘤的。 随着基因治疗技术的不断成熟，基因治疗产业发展也取得了重要突破。全球现 己上市了多种基因治疗药物，目前共4个产品在中国、俄罗斯和欧盟上市。随着 基因治疗技术的不断突破，未来5年将会有更多的基因治疗产品获批上市。 2全球基因治疗临床试验情况 在所有的临床试验方案中： (1)恶性肿瘤占全部基因治疗临床试验方案的首位，占总数的66%： (2)心血管疾病占全部基因治疗临床试验方案的8.1%： (3)单基因疾病占全部基因治疗临床试验方案的9.4%： (4)感染性疾病，主要是艾滋病(AIDS)占全部基因治疗临床试验方案的6.6%： (5)其他疾病占全部基因治疗临床试验方案的2.9%： (6)基因示踪占全部基因治疗临床试验方案的5.3%。 目前这些基因治疗临床方案大多数处于I/II期临床试验阶段。生物技术与人类-小论文 郁静雯 715080210003 2 Gene therapy is widely used to treat a variety of diseases, including cancer, genetic diseases, infectious diseases, cardiovascular diseases and autoimmune diseases. Among them, gene therapy of tumor is the main application field at present. In recent years, Gene therapy has made great progress, but there are still many difficulties and problems to be solved. In this article, the progress and problems of gene therapy in disease treatment is reviewed. Key words: gene therapy; tumor; gene delivery system 1 基因治疗发展历程 基因治疗是指在遗传物质上进行操作来干预疾病的发生、发展和进程，包括 替代或纠正人自身基因结构或功能上的错乱，杀灭病变的细胞或增强机体清除病 变细胞的能力等，从而达到治病的目的。基因治疗是随着 DNA 重组技术、基因克 隆技术的成熟而发展起来的，是当今生物医学领域发展最重要的里程碑之一。 如今，基因治疗的对象已从最初的单基因遗传病扩展到恶性肿瘤、心血管疾 病、感染性疾病、自身免疫性疾病等多种人类重大疾病。随着基因治疗的不断发 展，现在更多的针对恶性肿瘤的基因治疗进入了临床试验阶段，目前全球有大约 2/3 的基因治疗临床试验方案是针对各种恶性肿瘤的。 随着基因治疗技术的不断成熟，基因治疗产业发展也取得了重要突破。全球现 已上市了多种基因治疗药物，目前共 4 个产品在中国、俄罗斯和欧盟上市。随着 基因治疗技术的不断突破，未来 5 年将会有更多的基因治疗产品获批上市。 2 全球基因治疗临床试验情况 在所有的临床试验方案中: （1） 恶性肿瘤占全部基因治疗临床试验方案的首位，占总数的 66%； （2） 心血管疾病占全部基因治疗临床试验方案的 8.1%； （3） 单基因疾病占全部基因治疗临床试验方案的 9.4%； （4） 感染性疾病，主要是艾滋病（AIDS)占全部基因治疗临床试验方案的 6.6%； （5） 其他疾病占全部基因治疗临床试验方案的 2.9%； （6） 基因示踪占全部基因治疗临床试验方案的 5.3%。 目前这些基因治疗临床方案大多数处于 I/II 期临床试验阶段