生物技术通报 ·综述与专论， BIOTECHNOLOGY BULLETIN 2009年第8期 基因工程制药的研究现状与发展前景 汤娇雯 (中回农村技术开发中心，北京100045) 摘要：简要叙述了近年来基因工程技术在医药工业中的应用进展，主要包括基因工程技术在药物生产、新药开发及 药物生产工艺改进的应用。随着基因组和蛋白质组研究的深入，基因工程药物将有更多的机会获得突破性进展。 关键词：基因工程重组药物新药开发生产工艺改进 The Current Status and Prospects of Research and Development of Genetic Engineering Pharmaceutics Tang Jiaowen (China Rural Technology Development Center,Beijing 100045) Abstract:In this paper,the recent application of genetic engineering technology in pharmaceutical industry was introduced brief- ly.DNA recombinant technology has been playing important roles in medicine production,drugs discovery and development and im- provements of pharmaceutical production process.Both genomics and proteomics are contributing to understanding and determining more targets which involved in the development of human disease,which means there would be increasing opportunities for genetic engi- neering pharmaceutical breakthroughs. Key words:Genetic engineering technology Genetic recombinant medicine Drugs discovery and development Improvement of pharmaceutical production process 自1972年DNA重组技术诞生以来，生命科学进 少，来源困难，且具有种间特异性，因此利用基因工程 人了一个崭新的发展时期。以基因工程为核心的现 生产重组激素成为一种既安全又经济的策略。另外， 代生物技术已应用到农业、医药、化工、环境等各个领 利用基因工程技术不仅可以得到天然的激素蛋白，还 域。基因工程技术的迅速发展不仅使医学基础学科 可以通过定点突变的方法有目的地改造蛋白的结构， 发生了革命性的变化，也为医药工业发展开辟了广阔 获得性能更为优越的或者是全新的激素药物。 的前景，以DNA重组技术为基础的基因工程技术改造 运用重组DNA技术克隆胰岛素基因，并进行人 和替代传统医药工业技术已成为重要的发展方向。 胰岛素大规模地生产是重组蛋白药物应用于临床的 1基因工程技术在药物生产中的应用 第一例，1982年经美国食品和药品管理局(FDA)批 基因工程技术在医药工业中最重要的应用是通 准上市，成为现代生物技术为人类健康服务的领头 过DNA重组方便、有效，大量地生产以前由于材料 羊。目前已批准上市的重组激素类药物有胰岛素 来源困难或制造技术问题无法生产的药物，主要生 (insulin)、重组人生长激素(recombinant human growth 理活性物质、疫苗、抗体3大类。 hormone,rhGH)、重组人促卵泡激素(recombinant hu- 1.1重组表达生理活性物质 man follical stimulating hormone,rhFSH)。尚待研发 L.1.1激素类药物激素是由内分泌腺和特异细胞 中十分看好的重组激素药物还有：胰岛素样生长因 产生的含量极低的一类生物分子，作为一类化学信使 子-l(insulin--like growth factor 1,ICF-l)和生长激 或信号分子引发专一的生理效应。激素在体内含量极 素受体拮抗剂。除了目前开发的蛋白激素之外还 收稿日期：2009-04-20 作者简介：汤娇墨(1979)，女，助理研究员，主要从事科技管理；E-mail:jo0228@163.com 万方数据·综述与专论· 生物技术通报 BloTECHNOLOGY BULLETIN 2009年第8期 基因工程制药的研究现状与发展前景 汤娇雯 (中国农村技术开发中心，北京100045) 摘要： 简要叙述了近年来基因工程技术在医药工业中的应用进展，主要包括基因工程技术在药物生产、新药开发及 药物生产工艺改进的应用。随着基因组和蛋白质组研究的深入，基因工程药物将有更多的机会获得突破性进展。 关键词： 基因工程重组药物新药开发生产工艺改进 The Current Status and Prospects of Research and Development of Genetic Engineering Pharmaceutics Tang Jiaowen (China Rural Technology Development Center，Beijing 100045) Abstract： In this paper，the recent application of genetic engineering technology in pharmaceutical industry was introduced brief￾ly．DNA recombinant technology has been playing important roles in medicine production，drugs discovery and development and im￾provements of pharmaceutical production process．Both genomics and proteomics are contributing to understanding and determining more targets which involved in the development of human disease，which means there would be increasing opportunities for genetic engi￾neering pharmaceutical breakthroughs． Key words： Genetic engineering technology Genetic recombinant medicine Drugs discovery and development Improvement of pharmaceutical production process 自1972年DNA重组技术诞生以来，生命科学进 入了一个崭新的发展时期。以基因工程为核心的现 代生物技术已应用到农业、医药、化工、环境等各个领 域。基因工程技术的迅速发展不仅使医学基础学科 发生了革命性的变化，也为医药工业发展开辟了广阔 的前景，以DNA重组技术为基础的基因工程技术改造 和替代传统医药工业技术已成为重要的发展方向…。 l 基因工程技术在药物生产中的应用 基因工程技术在医药工业中最重要的应用是通 过DNA重组方便、有效、大量地生产以前由于材料 来源困难或制造技术问题无法生产的药物，主要生 理活性物质、疫苗、抗体3大类。 1．1 重组表达生理活性物质 1．1．1 激素类药物激素是由内分泌腺和特异细胞 产生的含量极低的一类生物分子，作为一类化学信使 或信号分子引发专一的生理效应。激素在体内含量极 少，来源困难，且具有种间特异性，因此利用基因工程 生产重组激素成为一种既安全又经济的策略。另外， 利用基因工程技术不仅可以得到天然的激素蛋白，还 可以通过定点突变的方法有目的地改造蛋白的结构， 获得性能更为优越的或者是全新的激素药物嵋1。 运用重组DNA技术克隆胰岛素基因，并进行人 胰岛素大规模地生产是重组蛋白药物应用于临床的 第一例，1982年经美国食品和药品管理局(FDA)批 准上市，成为现代生物技术为人类健康服务的领头 羊。目前已批准上市的重组激素类药物有胰岛素 (insulin)、重组人生长激素(recombinant human growth hormone，rhGH)、重组人促卵泡激素(recombinant hu￾man follical stimulating hormone，rhFSH)o尚待研发 中十分看好的重组激素药物还有：胰岛素样生长因 子．1(insulin．1ike growth factor 1。IGF—1)¨1和生长激 素受体拮抗剂H】。除了目前开发的蛋白激素之外还 收稿日期：2009—04-20 作者简介：汤娇雯(1979一)。女，助理研究员，主要从事科技管理；E-mail：j00228@163．corn 万方数据