较低的浓度即可达到较强的效应。AIDS 是应用核酶治疗最多的疾病之一,科学 家们已证实 ribozyme可在细胞内剪切 HV病毒RNA,使病毒RNA水平和标 记抗原水平明显下降。被用于 ribozyme 靶RNA的HV基因己有:LTR、TAR、 反转录包装信号、gag、pol、rif、tat、 等等,有的国家已经开始 ribozyme的临床I期实验。 针对HV-1核酶的最大挑战就是 HIV-1基因组的高度变异性变异如果发 生在核酶的切割位点上,就成了抗核酶 的突变株。在核酶设计上需要注意:1 选择高度保守的RNA切割位点。2多 切割位点同时使用。3.核酶基因与其他 具有治疗作用基因协同发生抗病毒作 用 工程化细胞蛋白质的应用 机体细胞产生的某些蛋白质,经改 造后也表现出抗病毒效应,将相应的基 因导入细胞后,也可用于AIDS的治疗。 1.可溶性CD4(SCD4) HV通过包膜糖蛋白gpl20与CD4 分子结合,感染CD4+细胞。因此,阻 断HV与CD4的结合是防治ADS的 重要策略。实验证实,人工合成的sCD4 可有效地中和HⅤ毒株,对抗HV感 染有重要意义。 2.单链抗体 通过导入HV-1抗体的基因,表达 特异性的抗体,中和HIV-1,达到治疗 目的。日前,有抗gp120单链抗体,与 V-1外壳蛋白结合,组织gp120转运 也有抗Rev单链抗体,在细胞浆捕获 Rev蛋白,达到抑制HV表达的目的 3.RRE结合蛋白较低的浓度即可达到较强的效应。AIDS 是应用核酶治疗最多的疾病之一，科学 家们已证实 ribozyme 可在细胞内剪切 HIV 病毒 RNA，使病毒 RNA 水平和标 记抗原水平明显下降。被用于 ribozyme 靶 RNA 的 HIV 基因已有：LTR、TAR、 反转录包装信号、gag、pol、rif、tat、 env、rev 等等，有的国家已经开始 ribozyme 的临床 I 期实验。 针对 HIV-1 核酶的最大挑战就是 HIV-1 基因组的高度变异性变异如果发 生在核酶的切割位点上，就成了抗核酶 的突变株。在核酶设计上需要注意：1. 选择高度保守的 RNA 切割位点。2.多 切割位点同时使用。3.核酶基因与其他 具有治疗作用基因协同发生抗病毒作 用。 工程化细胞蛋白质的应用 机体细胞产生的某些蛋白质，经改 造后也表现出抗病毒效应，将相应的基 因导入细胞后，也可用于 AIDS 的治疗。 1. 可溶性 CD4（sCD4） HIV通过包膜糖蛋白gp120 与CD4 分子结合，感染 CD4+细胞。因此，阻 断 HIV 与 CD4 的结合是防治 AIDS 的 重要策略。实验证实，人工合成的 sCD4 可有效地中和 HIV 毒株，对抗 HIV 感 染有重要意义。 2. 单链抗体 通过导入 HIV-1 抗体的基因，表达 特异性的抗体，中和 HIV-1，达到治疗 目的。目前，有抗 gp120 单链抗体，与 HIV-1 外壳蛋白结合，组织 gp120 转运。 也有抗 Rev 单链抗体，在细胞浆捕获 Rev 蛋白，达到抑制 HIV 表达的目的。 3. RRE 结合蛋白